奧地利維也納維也納醫(yī)科大學(xué)Peyrl等報(bào)告，在放療后復(fù)發(fā)的髓母細(xì)胞瘤患者中，MEMMAT研究中門診采用的聯(lián)合方案可行、耐受性良好，且表現(xiàn)出了良好的活性。鑒于這些結(jié)果，這種以口服為主、耐受性良好的門診治療值得進(jìn)一步評(píng)估。（JAMA Oncol. 2023年10月26日在線版）

放療后復(fù)發(fā)的髓母細(xì)胞瘤患者預(yù)后不佳，缺乏標(biāo)準(zhǔn)的挽救方案。為了評(píng)估抗血管生成節(jié)拍組合療法對(duì)髓母細(xì)胞瘤復(fù)發(fā)兒童患者的緩解率，該項(xiàng)研究者發(fā)起的、多中心、非隨機(jī)對(duì)照Ⅱ期試驗(yàn)（MEMMAT）于2014年4月1日至2021年3月31日納入40例初次診斷時(shí)<20歲的、未接受腦室—腹腔分流術(shù)的、復(fù)發(fā)性或難治性髓母細(xì)胞瘤患者。

干預(yù)治療包括每日口服沙利度胺、非諾貝特、塞來(lái)昔布，和交替應(yīng)用21天為一個(gè)周期的小劑量（節(jié)拍療法）依托泊苷、環(huán)磷酰胺，輔以靜脈應(yīng)用貝伐珠單抗和由交替應(yīng)用依托泊苷和阿糖胞苷組成的腦室內(nèi)治療。

主要終點(diǎn)為6個(gè)月抗血管生成節(jié)拍療法的緩解率。次要終點(diǎn)包括無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）和生活質(zhì)量。

結(jié)果顯示，40例患者治療開始時(shí)的中位年齡為10歲（4~17歲），其中25例（62.5%）為男性，23例（57.5%）在治療6個(gè)月后獲得疾病控制，18例（45.0%）有緩解。

中位OS為25.5個(gè)月（10.9~40.0個(gè)月），中位PFS為8.5個(gè)月（1.7~15.4個(gè)月）。3年和5年的平均PFS率均為24.6%±7.9%，而3年和5年的平均OS率分別為43.6%±8.5%和22.6%±8.8%。

在分子亞群分析或復(fù)發(fā)次數(shù)分析中，PFS或OS均無(wú)顯著差異。在有應(yīng)答的患者中，5年的平均PFS率為49.7%±14.3%，而在治療前12個(gè)月內(nèi)無(wú)進(jìn)展的患者中則為66.7%±16.1%。

治療耐受性通常良好。3~4級(jí)治療相關(guān)不良事件包括骨髓抑制、感染、癲癇發(fā)作和頭痛。1例多線治療失敗且第三次復(fù)發(fā)的患者死于繼發(fā)性急性髓系白血病。

（編譯 岳詩(shī)論）