西班牙研究者M(jìn)oreno等報(bào)告，在復(fù)發(fā)和難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤(RR-HRNB)患兒中，基礎(chǔ)化療方案中添加貝伐珠單抗達(dá)到了預(yù)設(shè)的主要終點(diǎn)總緩解率(ORR)，并似乎改善了無進(jìn)展生存期(PFS)。貝伐珠單抗、伊立替康聯(lián)合替莫唑胺方案具有耐受性和抗腫瘤活性。(J Clin Oncol. 2024年1月8日在線版)

RR-HRNB患兒的預(yù)后仍不佳。為了評(píng)估三種基礎(chǔ)性化療方案和添加貝伐珠單抗的應(yīng)用情況，該項(xiàng)Ⅱ期BEACON神經(jīng)母細(xì)胞瘤試驗(yàn)(EudraCT 2012-000072-42)納入1~21歲的、器官功能和體能狀態(tài)均滿足試驗(yàn)條件的RR-HRNB患者，按照3×2析因分析的設(shè)計(jì)方案隨機(jī)分予替莫唑胺、伊立替康—替莫唑胺或拓?fù)涮婵怠婺虬?，同時(shí)均聯(lián)合或不聯(lián)合貝伐珠單抗，主要終點(diǎn)是前6個(gè)療程期間的最佳ORR。次要終點(diǎn)包括安全性、PFS和總生存期(OS)。

結(jié)果顯示，共納入160例RR-HRNB患者。160例均接受貝伐珠單抗應(yīng)用的隨機(jī)分配，其中聯(lián)合貝伐珠單抗組患者的ORR為26%(95%CI 17%~37%)，不聯(lián)合貝伐珠單抗組患者的為18%(95%CI 10%~28%;RR=1.52，95%CI 0.83~2.77，P=0.17)。PFS和OS的校正風(fēng)險(xiǎn)比(aHR)分別為0.89(95%CI 0.63~1.27)和1.01(95%CI 0.70~1.45)。

121例接受伊立替康應(yīng)用的隨機(jī)分配，60例接受拓?fù)涮婵祽?yīng)用的隨機(jī)分配，ORR的RR分別為0.94和1.22。伊立替康和貝伐珠單抗之間的潛在交互作用獲證。

在貝伐珠單抗、伊立替康聯(lián)合替莫唑胺組，患者的ORR為23%(95%CI 10%~42%)，1年P(guān)FS率估計(jì)值為67%(95%CI 47%~80%)。 (編譯 魏強(qiáng))