意大利研究者Angelucci等報(bào)告，一種新的一流療法Tagraxofusp，可能有助于重新定義母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹(shù)突細(xì)胞腫瘤(BPDCN)患者的生存期，其對(duì)生存的改善遠(yuǎn)優(yōu)于歷史對(duì)照數(shù)據(jù)。(摘要號(hào)547)

BPDCN是一種來(lái)源于漿細(xì)胞樣樹(shù)突狀細(xì)胞前體細(xì)胞、高度惡性的血液系統(tǒng)腫瘤。這種疾病的特征是漿細(xì)胞樣樹(shù)突狀腫瘤細(xì)胞的克隆性擴(kuò)增，這些細(xì)胞表達(dá)特定的標(biāo)志物，包括CD123。Tagraxofusp是一種一流的CD123靶向治療藥物，也是美國(guó)和歐洲唯一批準(zhǔn)治療BPDCN的藥物。

2019年8月，歐洲啟動(dòng)了一項(xiàng)患者計(jì)劃，以增加患者對(duì)Tagraxofusp的可及性。2019年8月至2021年12月，22例一線(xiàn)接受Tagraxofusp(12 μg/kg qd，d1~5 q21)治療的BPDCN成人患者被納入該項(xiàng)多中心、非干預(yù)性回顧性研究。主要終點(diǎn)為完全緩解率、毛細(xì)血管滲漏綜合征的發(fā)生率和分級(jí)。

結(jié)果顯示，Tagraxofusp的總緩解率為89%，完全緩解率為67%。至總緩解和至完全緩解的中位時(shí)間分別為21天和29天。50%的患者選擇造血干細(xì)胞移植為橋接療法。

截至數(shù)據(jù)截止時(shí)，9%的患者仍在接受Tagraxofusp治療。所有患者的中位總生存期為20個(gè)月，但移植患者的尚未達(dá)到。歷史對(duì)照數(shù)據(jù)中化療組的中位總生存期為8~14個(gè)月。中位緩解持續(xù)時(shí)間為8.9個(gè)月。

最常見(jiàn)的血液學(xué)3~4級(jí)不良事件是血小板減少和中性粒細(xì)胞減少，發(fā)生率分別為32%和18%。毛細(xì)血管滲漏綜合征發(fā)生率為45%，大多為輕度至中度，且多數(shù)可控。未見(jiàn)新的安全信號(hào)。

(編譯 田啟龍)