意大利羅馬天主教圣心大學(xué)Locatelli等報(bào)告，在2歲至18歲以下的、慢性移植物抗宿主?。℅VHD）初治患者和皮質(zhì)類固醇難治性患者中，ruxolitinib均有效且耐受性良好，在該患者群體中的安全性與成人一致。（Lancet Haematol. 2024年7月10日在線版）

慢性GVHD是異基因造血干細(xì)胞移植（HSCT）的一種并發(fā)癥，令人虛弱有時(shí)甚至危及生命。為了探究中重度慢性GVHD患兒（<18歲）皮質(zhì)類固醇方案中添加ruxolitinib后的活性、藥代動(dòng)力學(xué)和安全性，該項(xiàng)多中心、單臂Ⅱ期研究（REACH5）在14個(gè)國(guó)家的21家醫(yī)院或診所招募相關(guān)患者，其中≥12歲至<18歲的患者口服ruxolitinib 10 mg bid，≥6歲至<12歲的患者口服ruxolitinib 5 mg bid，≥2歲至<6歲的患者口服ruxolitinib 4 mg bid。

入組條件：年齡為28天至小于18歲；接受了同種異體HSCT；根據(jù)2014年NIH共識(shí)標(biāo)準(zhǔn)被診斷為未經(jīng)治療的或皮質(zhì)類固醇難治性的中重度慢性GVHD。主要終點(diǎn)為第7周期第1天的總緩解率。

期中分析結(jié)果顯示，2020年5月20日至2021年9月17日，篩選了48例患者，其中45例入選并至少接受了一劑研究藥物?；颊叩闹形荒挲g為11.0歲（IQR：7.2~14.3歲），16例（36%）為女性，21例（47%）為白人，1例（2%）為黑人或非洲裔美國(guó)人，23例（51%）為亞裔，17例（38%）為初治者，28例類固醇難治。

截至數(shù)據(jù)截止日（2022年10月19日），ruxolitinib中位暴露55.1周（IQR：13.1~75.3周）后，第7周期第1天的總緩解率為40.0%（90%CI 27.7%~53.3%，18/45），17例初治者中有7例（41%）緩解，28例皮質(zhì)類固醇難治者中有11例（39%）緩解。

最常見(jiàn)的、≥3級(jí)的治療相關(guān)不良事件是中性粒細(xì)胞減少癥（8例，18%）和血小板減少癥（6例，13%）。7例（16%）發(fā)生≥3級(jí)的嚴(yán)重的治療相關(guān)不良事件，其中最常見(jiàn)的是低鈉血癥（2例，4%）。3例（7%）在治療期間死亡（治療中斷30天內(nèi)），死于曲霉菌感染、感染性休克和急性呼吸窘迫綜合征各1例，但均被認(rèn)為與研究藥物無(wú)關(guān)。 （編譯 孟貝茜）