美國(guó)麻省總醫(yī)院Plotkin等報(bào)告，布格替尼治療多瘤種均有影像學(xué)緩解，對(duì)多線治療失敗的NF2相關(guān)神經(jīng)鞘瘤?。∟F2-SWN，曾被稱為神經(jīng)纖維瘤病2型）隊(duì)列患者臨床有效。（N Engl J Med. 2024; 390: 2284-2294.）

NF2-SWN是一種腫瘤易感綜合征，表現(xiàn)為多發(fā)性前庭神經(jīng)鞘瘤、非前庭神經(jīng)鞘瘤、腦膜瘤和室管膜瘤。該病即使進(jìn)展也沒有獲批的療法。

該項(xiàng)籃式設(shè)計(jì)的Ⅱ期平臺(tái)試驗(yàn)納入≥12歲的、NF2-SWN和進(jìn)行性腫瘤的患者，給予布格替尼180 mg qd治療。一個(gè)中央審查委員會(huì)在每位患者中評(píng)估了1個(gè)靶腫瘤和最多5個(gè)非靶腫瘤。主要終點(diǎn)為靶腫瘤的影像學(xué)緩解。關(guān)鍵的次要終點(diǎn)是安全性、所有腫瘤的緩解率、聽力緩解和患者報(bào)告的結(jié)果。

結(jié)果顯示，共納入40例（中位年齡26歲）有進(jìn)展性靶腫瘤的患者接受了治療，其中10例前庭神經(jīng)鞘瘤、8例非前庭神經(jīng)鞘瘤、20例腦膜瘤、2例室管膜瘤。中位隨訪10.4個(gè)月后，靶腫瘤的影像學(xué)緩解率為10%（95%CI 3%~24%），所有腫瘤的為23%（95%CI 16%~30%），其中腦膜瘤和非前庭神經(jīng)鞘瘤患者的受益最大。治療期間，所有腫瘤類型的年增殖率均下降。35%（95%CI 20%~53%）的合格耳出現(xiàn)了聽力改善。

探索性分析表明，治療期間自我報(bào)告的疼痛嚴(yán)重程度下降（每月降低0.013個(gè)單位，95%CI 0.002~0.029個(gè)單位）。未見治療相關(guān)的4~5級(jí)不良事件。 （編譯 李佳）