美國(guó)紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心Shaffer等報(bào)告，環(huán)磷酰胺（PTCy）為基礎(chǔ)的移植物抗宿主病預(yù)防方案的使用，導(dǎo)致接受人類白細(xì)胞抗原（HLA）相合的無(wú)關(guān)供者（MUD）移植和HLA不相合的無(wú)關(guān)供者（MMUD）移植患者獲得了可比的總生存（OS）和無(wú)GVHD/無(wú)復(fù)發(fā)生存（GRFS），擴(kuò)大了所有種族和血統(tǒng)來(lái)源群體患者接受異基因造血細(xì)胞移植治療（HCT）的機(jī)會(huì)。（J Clin Oncol. 2024年7月17日在線版）

為了評(píng)估移植后PTCy為基礎(chǔ)的預(yù)防方案對(duì)比鈣調(diào)磷酸酶抑制劑（CNI）為基礎(chǔ)的預(yù)防方案是否能改善MUD和MMUD受者的預(yù)后，該項(xiàng)分析自國(guó)際血液和骨髓移植研究中心納入2017~2021年報(bào)告的、接受以PTCy或CNI為基礎(chǔ)的預(yù)防方案、接受初始MUD移植治療或單HLA位點(diǎn)MMUD移植治療的成人受者數(shù)據(jù)，分析了3年OS率和GRFS率。

結(jié)果顯示，研究納入10 025例HCT受者，其中7272例接受CNI為基礎(chǔ)的預(yù)防方案聯(lián)合MUD移植治療，1681例接受PTCy為基礎(chǔ)的預(yù)防方案聯(lián)合MUD移植治療，613例接受CNI為基礎(chǔ)的預(yù)防方案聯(lián)合MMUD移植治療，459例接受PTCy為基礎(chǔ)的預(yù)防方案聯(lián)合MMUD移植治療。接受移植治療的病因?yàn)榧毙园籽。?0.9%）或骨髓增生異常綜合征（29.2%）?；颊叩闹形荒挲g為60.7歲（18.0~82.7歲），中位隨訪時(shí)間為36.6個(gè)月（3.0~77.8個(gè)月）。

在均采用PTCy為基礎(chǔ)的預(yù)防方案時(shí)，MMUD移植治療者對(duì)比MUD移植治療者具有相似的OS（HR=0.96，95%CI 0.823~1.11，P=0.60）和GRFS（HR=0.90，95%CI 0.79~1.02，P=0.1）。

與CNI為基礎(chǔ)的預(yù)防方案聯(lián)合MUD移植治療相比，PTCy為基礎(chǔ)的預(yù)防方案聯(lián)合MUD移植治療后OS（HR=0.88，95%CI 0.80~0.96，P=0.004）和GRFS（HR=0.61，95%CI 0.57~0.66，P<0.0001）均有改善，PTCy為基礎(chǔ)的預(yù)防方案聯(lián)合MMUD移植治療后GRFS（HR=0.68，95%CI 0.60~0.76，P<0.0001）也有改善。

PTCy為基礎(chǔ)的預(yù)防方案的獲益與患者的血統(tǒng)來(lái)源無(wú)關(guān)。全球注冊(cè)水平分析表明，無(wú)論受者的血統(tǒng)如何，MMUD移植治療的納入均增加了供體的可及性。

（編譯 吳英）