意大利研究者Della Porta等報告，在紅細胞生成刺激因子（ESA）初治的、需輸血治療的、較低危的骨髓增生異常綜合征（MDS）患者中，羅特西普（luspatercept）是一種新的標準治療，對比重組人紅細胞生成素（epoetin alfa）有更多的患者不需輸注紅細胞，并獲得血液學改善，各亞組患者均有獲益。（Lancet Haematol. 2024年7月19日在線版）

COMMANDS是一項在26個國家142個站點開展的開放性、隨機對照Ⅲ期試驗納入相關患者，等比分予羅特西普（1.0~1.75 mg/kg，皮下注射，每3周一次）或重組人紅細胞生成素（450~1050 IU/kg，皮下注射，每周一次；最大總劑量80 000 IU）至少24周；并根據(jù)基線紅細胞輸血負荷、血清促紅細胞生成素濃度和環(huán)鐵成紅細胞狀態(tài)來分層。

入組條件：≥18歲；患有國際預后評分系統(tǒng)修訂版所定義的極低危、低?；驑宋５腗DS；未接受過ESA，需輸血治療；血清促紅細胞生成素濃度低于500 U/L。

主要終點為至少持續(xù)12周不需要紅細胞輸注，同時平均血紅蛋白增加至少1.5 g/dL（第1~24周）。

COMMANDS的期中分析顯示，在未接受過ESA治療的、具有輸血依賴性的、低危MDS患者中，羅特西普對比重組人紅細胞生成素治療貧血更有效。

本次初步分析結(jié)果顯示，2019年1月2日至2022年9月29日，羅特西普組和重組人紅細胞生成素組分別有182例（50%）和181例（50%）接受了相應的治療?；颊叩闹形荒挲g為74歲（IQR：69~80歲），162例（45%）為女性；289例（80%）為白人，44例（12%）為亞裔，2例（1%）為黑人或非洲裔美國人；23例（6%）為西班牙裔或拉丁裔，311例（86%）非西班牙裔或非拉丁裔。

羅特西普組和重組人紅細胞生成素組針對主要終點的中位隨訪時間分別為17.2個月和16.9個月，分別有60%（110例）和35%（63例）的患者達到主要終點，緩解率的常見風險差異為25.4個百分點（P<0.0001）。

羅特西普組和重組人紅細胞生成素組針對安全性的中位隨訪時間分別為21.4個月和20.3個月，兩組中最常見的治療中出現(xiàn)的嚴重不良事件是肺炎（5% vs. 7%）和新型冠狀病毒肺炎（4% vs. 6%）。

羅特西普組中常見的3~4級治療中出現(xiàn)的不良事件有高血壓（19例，10%）、貧血（18例，10%）、肺炎（10例，5%）、暈厥（10例，5%）、中性粒細胞減少癥（9例，5%）、血小板減少癥（8例，4%）、呼吸困難（8例，4%）和骨髓增生異常綜合征（6例，3%），重組人紅細胞生成素組中則為貧血（14例，8%）、肺炎（14例，8%）、中性粒細胞減少癥（11例，6%）、骨髓增生異常綜合征（10例，6%）、高血壓（8例，4%）、鐵超載（7例，4%）和新型冠狀病毒肺炎（6例，3%）。

期中分析中1例死亡（急性髓系白血?。┡c羅特西普相關。

（編譯 張馨月）