西班牙薩拉曼卡大學附屬醫(yī)院Díez-Campelo等報告，在非輸血依賴性的、del（5q）、低危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者中，一種為期2年的小劑量來那度胺早期治療方法可延遲至需要輸血的時間，并提高緩解的速度和質(zhì)量，具有可控的安全性。（Lancet Haematol. 2024年7月18日在線版）

在需輸血的、del（5q） MDS患者中，來那度胺是標準藥物。為了研究小劑量來那度胺早期干預2年是否可以延緩非輸血依賴性貧血患者的輸血依賴情況，該項隨機、雙盲、Ⅲ期試驗（SintraREV）在西班牙、法國和德國的22個站點（大學醫(yī)院）納入相關(guān)患者，按照2∶1的比例分予來那度胺（5 mg/d qd q28）或安慰劑治療2年。

入組條件：≥18歲；診斷為低?；驑宋５?、del（5q） MDS，伴非輸血依賴性貧血（基于IPSS標準）；未服用促紅細胞生成素；ECOG PS評分≤2分。主要終點為盲態(tài)獨立中心審查委員會評估的至需輸血的時間。

結(jié)果顯示，2010年2月15日至2018年2月21日，來那度胺組和安慰劑組分別有患者40例（2例未接受治療）和21例。患者的中位年齡為72.2歲（IQR：65.4~81.9歲），50例（82%）為女性。中位隨訪60.6個月（IQR：32.1~73.9個月）。

來那度胺組和安慰劑組至需輸血的中位時間分別為未達到和11.6個月（95%CI 0.00~30.11個月，P=0.0027）。來那度胺將輸血風險顯著降低了69.8%（HR=0.302，95%CI 0.132~0.692，P=0.0046）。

來那度胺組和安慰劑組最常見的治療相關(guān)不良事件是中性粒細胞減少癥（63% vs. 19%），其中3級發(fā)生率分別為45%和5%，4級發(fā)生率分別為3%和0%。來那度胺組血小板減少癥發(fā)生率為18%，其中3級發(fā)生率為5%。

來那度胺組最常見的非血液學毒性為皮膚?。?/span>9例次皮疹，23%），其中3級發(fā)生率為3%。13例患者報告了19例次嚴重不良事件，18例次見于來那度胺組，其中5例次可能與研究藥物有關(guān)。未見治療相關(guān)的死亡。

（編譯 劉雨奇）