荷蘭研究者Pieters等報(bào)告，與針對(duì)淋巴系的IB方案相比，針對(duì)髓系的誘導(dǎo)后早期強(qiáng)化治療并未顯著改善嬰兒期急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)患者的預(yù)后。(J Clin Oncol. 2019年7月8日在線版 doi: 10.1200/JCO.19.00261)

嬰兒期ALL的特征在于KMT2A(MLL)基因重排和骨髓標(biāo)志物的共表達(dá)。為了明確針對(duì)髓系的鞏固化療是否優(yōu)于針對(duì)淋巴系的鞏固化療，以及對(duì)干細(xì)胞移植(SCT)的作用和明確獨(dú)立的預(yù)后因素，該項(xiàng)由18個(gè)國(guó)家和國(guó)際研究小組組成的Interfant-06研究入組相應(yīng)患者。

研究劃分了三個(gè)風(fēng)險(xiǎn)組：低危組(LR)，胚系KMT2A;高危組(HR)，KMT2A重排，年齡大于6個(gè)月，白細(xì)胞計(jì)數(shù)≥300×109/L，或潑尼松應(yīng)答不佳;中危組(MR)：所有其他的KMT2A重排病例。

MR組和HR組患者被隨機(jī)分配針對(duì)淋巴系的小劑量胞阿糖胞苷(araC)、6-巰基嘌呤、環(huán)磷酰胺(IB)方案，或針對(duì)髓系的實(shí)驗(yàn)性方案，即araC、柔紅霉素、依托泊苷(ADE)和米托蒽醌、araC、依托泊苷(MAE)。

結(jié)果顯示，共納入651例嬰兒患者，其中6年無(wú)事件生存(EFS)率和總生存(OS)率分別為46.1%和58.2%。在西歐/北美組，6年EFS和OS率分別為49.4%和62.1%，比其他國(guó)家高出10%~12%。

隨機(jī)分組的6年無(wú)病生存概率相當(dāng)，其中ADE + MAE組為39.3%(169例)，IB組為36.8%(161例，P=0.47)。HR組患者的6年EFS率為20.9%，且有意接受SCT治療;但因多有早期事件，僅46%的患者接受了SCT。KMT2A重排是EFS最強(qiáng)的預(yù)后因素，其次是年齡、WBC計(jì)數(shù)和潑尼松應(yīng)答。

(編譯 李德軍)