美國(guó)佐治亞州癌癥中心Masarova等報(bào)告，尼洛替尼400 mg bid治療慢性期慢性髓系白血病有長(zhǎng)期療效，大多數(shù)患者均可持續(xù)陰轉(zhuǎn)狀態(tài)。(Cancer. 2020年1月30日在線版 doi: 10.1002/cncr.32623)

尼洛替尼是高效的BCR-ABL1酪氨酸激酶二代抑制劑，已被批準(zhǔn)作為慢性期慢性髓系白血病(CP-CML)患者的一線和挽救療法。該項(xiàng)單機(jī)構(gòu)Ⅱ期研究入組新發(fā)CP-CML患者122例，給予尼洛替尼400 mg bid。中位隨訪78.3個(gè)月(IQR：58.4~96.5個(gè)月)。

結(jié)果顯示，末次隨訪時(shí)56%的患者繼續(xù)接受治療。細(xì)胞遺傳學(xué)完全緩解率和主要分子緩解(MR)率均為91%。75%的患者的BCR-ABL1轉(zhuǎn)錄本發(fā)生陰轉(zhuǎn)(MR4.5)，59%的患者的MR4.5狀態(tài)持續(xù)2年以上。估計(jì)的5年無(wú)事件生存率和總生存率分別為89%和93%，而10年生存率則分別為85%和88%。

19%的患者因毒性而終止治療，主要為心血管事件(10%)和生化異常(6%)。發(fā)生率前三位的非血液學(xué)毒性為皮疹(55%)，膽紅素升高(57%)和轉(zhuǎn)氨酶升高(48%)。血液學(xué)毒性短暫且輕微。 8%的患者發(fā)生缺血性心血管不良事件。在治療期間，4例(3%)患者的病情進(jìn)入了加速期或爆發(fā)期，而在研究中有7例(6%)死亡。

(編譯 何思成)