美國研究者Frey等報(bào)告，晚期慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)患者，在誘導(dǎo)完全緩解(CR)方面，一劑5×108的抗CD19 CAR-T細(xì)胞療法(CART-19)比5×107的方案更有效，且未見額外的毒性作用。CART-19治療獲得CR者，生存期可被延長，且不受輸注細(xì)胞劑量的影響。(J Clin Oncol. 2020年4月16日在線版 doi: 10.1200/JCO.19.03237)

為了描述抗CD19 CAR-T細(xì)胞療法治療復(fù)發(fā)/難治性CLL患者的長期結(jié)局，該項(xiàng)Ⅰ期研究于2013年1月至2016年6月入組42例此類患者，其中38例接受了CAR T-19。最初隨機(jī)分配的28例患者接受了小劑量(5×107)或大劑量(5×108)的CART-19治療，其中24例可評效。中期分析后，又有10例患者接受了制定大劑量的治療，其中8例可評效。中位隨訪31.5個月(2~75個月)。

更新的結(jié)果顯示，第4周時(shí)32例患者可評效，CR率和總緩解率分別為28%(90%CI 16%~44%)和44%(90%CI 29%~60%)。所有患者的中位總生存期(OS)為64個月，小劑量組和大劑量組間無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異(P=0.84)。

不論使用何種劑量，CR患者與未達(dá)CR患者均被延長了生存期(P=0.035)，CR患者未達(dá)到中位OS，而未達(dá)CR患者為64個月;但中位無進(jìn)展生存期則分別為40.2個月和1個月(P<0.0001)。兩個劑量組的毒性作用相當(dāng)。

(編譯 王垚松)