美國賓州大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院Getz等報(bào)告，右雷佐生可保留心臟功能而不影響生存結(jié)局、不增加非心臟性毒性;故在兒童急性髓系白血病(AML)一線治療中可考慮使用進(jìn)行心臟保護(hù)。(J Clin Oncol. 2020年4月28日在線版 doi: 10.1200/JCO.19.02856)

為了明確右雷佐生(右丙亞胺)在小兒AML一線治療期間是否提供有效的心臟保護(hù)作用，且不增加復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)或化療方案的非心臟毒性，該項(xiàng)多中心研究自2011~2016年兒童腫瘤組試驗(yàn)AAML1031中納入了接受治療的、沒有高等位基因FLT3/ITD率的AML兒童患者。中位隨訪3.5年。

右雷佐生的治療由醫(yī)生決定，并在每個(gè)療程中記錄。每個(gè)療程結(jié)束后以固定間隔記錄射血分?jǐn)?shù)(EF)和縮短分?jǐn)?shù)(SF)。根據(jù)治療方案，如果有證據(jù)表明存在左心室收縮功能障礙(LVSD;定義為SF <28%或EF <55%)，則應(yīng)停用蒽環(huán)類藥物。根據(jù)右雷佐生暴露情況對比了LVSD發(fā)生、EF和SF趨勢、5年的無事件生存(EFS)率、總生存(OS)率和治療相關(guān)死亡率(TRM)。

結(jié)果顯示，共納入1014例患者。每個(gè)蒽環(huán)類藥物療程中96例有右雷佐生暴露史，918例從無暴露史。右雷佐生暴露和未暴露患者的性別、年齡、種族、白細(xì)胞計(jì)數(shù)、風(fēng)險(xiǎn)分組、治療分組和對心臟監(jiān)測的依從性分布均相似。

在各療程中，右雷佐生暴露者相對不暴露者的EF和SF均顯著下降，且LVSD的風(fēng)險(xiǎn)更低(26.5% vs. 42.2%;HR=0.55，95%CI 0.36~0.86，P=0.009)。右雷佐生暴露者與不暴露者的5年EFS率相似(49.0% vs. 45.1%，P=0.534)，5年OS率相似(65.0% vs. 61.9%，P=0.613)，但右雷佐生暴露者的TRM較低(5.7% vs. 12.7%，P=0.068)。

(編譯 詹鈺馨)