意大利研究者Ghia等報告，治療復發(fā)/難治性(R/R)慢性淋巴細胞性白血病(CLL)患者，Acalabrutinib單藥對比I-R方案或B-R方案可顯著改善無進展生存期(PFS)，且安全性可控。(J Clinl Oncol. 2020年5月27日在線版 doi: 10.1200/JCO.19.03355)

為了評估高選擇性、高效Bruton酪氨酸激酶抑制劑Acalabrutinib對R/R CLL患者的療效，該項全球多中心、隨機、開放標簽的Ⅲ期臨床研究入組≥18歲的R/R CLL患者，等比分予Acalabrutinib單藥或研究者選擇的方案(Idelalisib聯(lián)合利妥昔單抗，I-R方案;或苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗，B-R方案)，并按del(17p)狀態(tài)、ECOG PS體能狀態(tài)評分和既往治療線數(shù)分層。

主要終點為獨立監(jiān)察委員會(IRC)在意向性治療人群中評估的PFS。關鍵的次要終點包括IRC評估的總緩解率，總生存率和安全性。

結果顯示，2017年2月21日至2018年1月17日，Acalabrutinib單藥組有155例患者，研究者選擇方案組也有155例患者(其中I-R方案119例，B-R方案36例)。既往治療線數(shù)中位數(shù)為2(1~10)。

中位隨訪16.1個月(0.03~22.4個月)，Acalabrutinib單藥組和研究者選擇方案組患者的中位PFS分別為尚未達到和16.5個月(95%CI 14.0~17.1個月;HR=0.31，95%CI 0.20~0.49，P<0.0001)，估計的12個月PFS率分別為88%(95%CI 81%~92%)和68%(95%CI 59%~75%)。Acalabrutinib方案、I-R方案和B-R方案嚴重不良事件發(fā)生率分別為29%、56%和26%，死亡率分別為10%、11%和14%。

(編譯 王瑞華)