希臘雅典亞歷山大總醫(yī)院Dimopoulos等報告，未接受自體干細胞移植(ASCT)的新發(fā)多發(fā)性骨髓瘤(NDMM)患者，誘導后Ixazomib維持治療可延長無進展生存期(PFS)，且無意料之外的毒性作用。(J Clin Oncol. 2020年10月6日在線版 DOI: 10.1200/JCO.20.02060)

未ASCT且免疫調節(jié)劑選擇受限的NDMM患者，維持治療延長了PFS。該項Ⅲ期、隨機雙盲、安慰劑對照研究(TOURMALINE-MM4)納入未接受ASCT的、標準口服誘導療法6~12個月后部分緩解或緩解更好的NDMM患者，以3︰2的比例分予蛋白酶體抑制劑Ixazomib(d1、8、15，q28)或安慰劑維持治療24個月。主要終點為PFS。

結果顯示，該研究達到了Ixazomib對比安慰劑將疾病進展或死亡風險降低34.1%的主要終點。Ixazomib組和安慰劑組分別隨機入組患者425例和281例， 中位隨訪21.1個月，中位PFS分別為17.4個月和9.4個月(HR=0.659，95%CI 0.542~0.801，P<0.001)。誘導治療后完全緩解者或非常好的部分緩解者，Ixazomib獲益顯著改善，中位PFS分別為25.6個月和12.9個月(HR=0.586，P<0.001)。Ixazomib組與安慰劑組分別有36.6%和23.2%的患者出現≥3級治療中出現的不良事件(TEAE)，TEAE所致治療終止率分別為12.9%和8.0%。常見的任何級別的TEAE包括惡心(26.8% vs. 8.0%)，嘔吐(24.2% vs. 4.3%)和腹瀉(23.2% vs. 12.3%)。新發(fā)的原發(fā)性惡性腫瘤無增加(5.2% vs. 6.2%)，研究期間死亡率分別為2.6%和2.2%。(編譯 王泓玉)