瑞士巴塞爾大學附屬醫(yī)院Ladanie等報告，根據(jù)FDA藥物批準時的可用數(shù)據(jù)，抗癌新療法與腫瘤大幅緩解相關(guān)，但平均總生存期僅延長了2.40個月。17年的臨床試驗獲批數(shù)據(jù)表明，患者和臨床醫(yī)生在上市初可獲得的抗癌新療法獲益的信息通常有限。(JAMA Netw Open. 2020; 3: e2024406. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2020.24406)

在抗癌新療法可用之初，藥物獲批的臨床試驗證據(jù)是患者和臨床醫(yī)生唯一可用于決策利弊的信息來源。各種評估引起了人們對這些數(shù)據(jù)確定性的擔憂，并且有必要對FDA所批抗癌治療結(jié)果可獲取信息進行系統(tǒng)調(diào)查。為了描述2000~2016年首次獲批的、所有新型抗癌藥物獲批準時有關(guān)治療結(jié)果的臨床試驗數(shù)據(jù)，該項有效性對比研究分析了此類隨機臨床試驗和單臂臨床試驗數(shù)據(jù)。主要終點為描述規(guī)定的特征和臨床試驗的特征。

結(jié)果顯示，基于127項臨床試驗的數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA批準了92種抗癌新藥的100個適應(yīng)證，127項臨床試驗的中位病例數(shù)為191例(IQR：106~448例)。總體而言，65項(51.2%)為隨機分組臨床試驗，95項(74.8%)為開放標簽的臨床試驗。在100個適應(yīng)證中，有44個適應(yīng)證得到了加速批準，其中42個適應(yīng)證為血液系統(tǒng)癌癥，58個為實體瘤。

總生存分析中新藥的平均風險比為0.77(95%CI 0.73~0.81，I2=46%)，無進展生存分析中為0.52(95%CI 0.47~0.57，I2=88%)。中位的腫瘤緩解的相對風險為2.37(95%CI 2.00~2.80，I2=91%)。中位的絕對生存獲益為2.40個月(IQR：1.25~3.89個月)。

(編譯 張樹江)