美國Dana-Farber癌癥研究所Richardson等報告，多線治療失敗的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)患者，美法侖氟滅乙酯(Melphalan flufenamide，Melflufen)聯(lián)合地塞米松有臨床療效和可控的安全性。(J Clin Oncol. 2020年12月9日在線版 doi: 10.1200/JCO.20.02259)

為了評估美法侖氟滅乙酯聯(lián)合地塞米松治療RRMM療效，該項Ⅱ期臨床試驗(HORIZON)入組Pomalidomide和(或)抗CD38單克隆抗體難治的RRMM患者，給予美法侖氟滅乙酯40 mg d1 q28聯(lián)合地塞米松40 mg每周一次(75歲以上患者為20 mg)。主要終點為研究者評估的和獨立審查委員會確認的總緩解率(部分緩解或更佳的緩解)。次要終點包括緩解持續(xù)時間、無進展生存期、總生存期和安全性。

結(jié)果顯示，157例患者接受了治療(中位65歲，既往治療中位5線)，其中119例(76%)為三級難治性疾病，55例(35%)有髓外疾病，92例(59%)既往烷化劑治療無效。在所有接受治療的患者中，總緩解率為29%，在三級難治性人群中為26%。

在所有接受治療的患者中，中位治療持續(xù)時間為5.5個月，中位無進展生存期為4.2個月，中位隨訪14個月時的中位總生存期為11.6個月。

≥3級治療中出現(xiàn)的不良事件發(fā)生率為96%，最常見的為中性粒細胞減少癥(79%)、血小板減少癥(76%)和貧血(43%);最常見的3~4級非血液學事件為肺炎(10%)。4例血小板減少合并出血(均為3~4級，但均完全恢復)。 胃腸道事件97例(62%)，主要為1~2級(93%)，未見4級事件。

 (編譯 范德梅)