澳大利亞莫納什大學(xué)Wei等報(bào)告，化療后首次緩解的老年急性髓系白血病(AML)患者，相對(duì)安慰劑維持治療，CC-486與更長(zhǎng)的總生存期(OS)和無(wú)復(fù)發(fā)生存期(RFS)相關(guān)，不良事件主要為胃腸道癥狀和中性粒細(xì)胞減少。(N Engl J Med. 2020; 383: 2526-2537. DOI: 10.1056/NEJMoa2004444)

盡管誘導(dǎo)化療使許多老年AML患者緩解，但復(fù)發(fā)常見(jiàn)，導(dǎo)致總生存期很短。該項(xiàng)Ⅲ期隨機(jī)雙盲安慰劑對(duì)照試驗(yàn)入組強(qiáng)化化療首次緩解的AML患者，給予阿扎胞苷口服制劑(CC-486，一種與注射用阿扎胞苷生物等效的去甲基化藥物;300 mg qd，d1~14 q28)或安慰劑進(jìn)行維持治療。入組條件：患者≥55歲;完全緩解，合并或不合并完全的血細(xì)胞計(jì)數(shù)恢復(fù);不適合造血干細(xì)胞移植。主要終點(diǎn)為OS。次要終點(diǎn)包括RFS和健康相關(guān)的生活質(zhì)量。

結(jié)果顯示，CC-486組和安慰劑組分別隨機(jī)分配患者238例和234例，中位年齡為68歲(55~86歲)。CC-486組和安慰劑組中位OS分別為24.7個(gè)月和14.8個(gè)月(P<0.001)，中位RFS分別為10.2個(gè)月和4.8個(gè)月(P<0.001)。在根據(jù)基線(xiàn)特征定義的大多數(shù)亞組中，CC-486對(duì)OS和RFS均有益處。兩組中最常見(jiàn)的不良事件為1~2級(jí)胃腸道事件。常見(jiàn)的3~4級(jí)不良事件為中性粒細(xì)胞減少(CC-486組為41%，安慰劑組為24%)和血小板減少癥(22% vs. 21%)。在CC-486治療期間，健康相關(guān)總體生活質(zhì)量得以維持。

(編譯 趙玉蘭)