美國費城兒童醫(yī)院Leahy等報告，針對各細胞遺傳學風險亞組的復發(fā)/難治性急性淋巴細胞白血病(ALL)，靶向CD19的嵌合抗原受體CAR T細胞(CD19 CAR T)療法均有效且有持久的緩解，其中高?；颊忒熜Я钊斯奈?。(Blood. 2021年12月6日在線版 DOI: 10.1182/blood.2021012727)

CAR T療法可誘導復發(fā)/難治性B-ALL獲得持久緩解，但有病例報告顯示白血病細胞遺傳學風險可影響結局。該研究入組2012年4月至2019年4月接受5種CD19 CAR T療法臨床試驗或商業(yè)化Tisagenlecleucel治療的兒童和青年患者，包括復發(fā)/難治性CD19+ ALL或淋巴細胞淋巴瘤。

白血病細胞遺傳學：高危病變定義為攜帶KMT2A(MLL)重排、費城染色體陽性(Ph+)、Ph樣、亞二倍體或TCF3/HLF;低危疾病為攜帶超二倍體或ETV6/RUNX1;標危疾病為攜帶iAMP21、IKZF1缺失或TCF3/PBX1。

結果顯示，在231例1~29歲的患者中，74例(32%)為高危，28例(12%)為標危，43例(19%)為低危，86例(37%)為無風險分類信息可用?？傮w完全緩解率為94%，各層間無差異。無復發(fā)生存(RFS，P=0.8112)無差異，高危組的2年RFS率為63%(95%CI 52%~77%)。總生存(OS，P=0.5488)也無差異，高危組的2年OS率為70%(95%CI 60%~82%)。

KMT2A重排嬰兒ALL患者(13例)的2年RFS率為67%(95%CI 45%~99%)，OS率為62%(95%CI 40%~95%);多變量分析表明沒有增高的復發(fā)風險(HR=0.70，95%CI 0.21~2.90，P=0.7040)，但髓系轉(zhuǎn)換相關的復發(fā)率更高，全因死亡風險增高3.6倍(95%CI 1.04~12.75，P=0.0434)。

(編譯 張弛)