美國(guó)St Jude兒童研究醫(yī)院腫瘤科Furman等報(bào)告，新發(fā)高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童患者的誘導(dǎo)化療中，加入人源化抗雙唾液酸神經(jīng)節(jié)苷脂單克隆抗體(hu14.18K322A)可改善早期應(yīng)答情況，顯著縮減了大多數(shù)患者的腫瘤體積，提高了誘導(dǎo)結(jié)束后的緩解率。(J Clin Oncol. 2021年12月6日在線版 DOI: 10.1200/JCO.21.01375)

為了評(píng)估聯(lián)合使用hu14.18K322A是否可以改善新發(fā)高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童患者的早期應(yīng)答和預(yù)后，該項(xiàng)前瞻性、單臂、三階段、Ⅱ期臨床試驗(yàn)入組此類患者，給予6個(gè)周期的誘導(dǎo)化療聯(lián)合hu14.18K322A、粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子(GM-CSF)和小劑量白細(xì)胞介素-2(IL-2)。鞏固方案包括白消安和美法侖。若可及，鞏固中可額外使用hu14.18K322A聯(lián)合自體自然殺傷細(xì)胞(31例)。鞏固結(jié)束時(shí)給予放射治療，鞏固后治療包括hu14.18K322A、GM-CSF、IL-2和異維A酸。

結(jié)果顯示，64例患者接受hu14.18K322A誘導(dǎo)化療。持續(xù)輸注麻醉劑時(shí)，該方案耐受性良好。63例可評(píng)估，其中42例(66.7%，95%CI 55.0%~78.3%)在頭兩個(gè)化學(xué)免疫治療周期后出現(xiàn)部分緩解(PR)或更好的緩解。原發(fā)腫瘤體積縮減中位數(shù)為75%。第一周期hu14.18K322A血清水平的中位峰值與對(duì)治療有早期應(yīng)答相關(guān)(P=0.0154)。60例(97%)誘導(dǎo)結(jié)束后出現(xiàn)部分緩解或更好的緩解。誘導(dǎo)期間未見疾病進(jìn)展。3年無(wú)事件生存率為73.7%(95%CI 60.0%~83.4%)，總生存率為86.0%(95%CI 73.8%~92.8%)。

(編譯 孫小清)