美國MD Anderson癌癥中心Chihara等報告，隨著時間的推移，血液系統(tǒng)惡性腫瘤Ⅰ期試驗中的總緩解率(ORR)和完全緩解(CR)率均顯著提高，而毒性相關(guān)的死亡率保持穩(wěn)定。(J Clin Oncol. 2022年3月9日在線版 DOI: 10.1200/JCO.21.02190)

在過去的二十年中，癌癥藥物的開發(fā)已經(jīng)快速地從細胞毒性化療轉(zhuǎn)向了靶向治療。為了評估國家癌癥中心贊助的血液系統(tǒng)惡性腫瘤Ⅰ期試驗中患者水平的數(shù)據(jù)，并估計隨時間推移按疾病亞型分層后的5級毒性發(fā)生情況和療效發(fā)展趨勢，該研究自美國國家癌癥研究所癌癥治療項目中匯總了2000年1月至2019年5月的相關(guān)數(shù)據(jù)。

結(jié)果顯示，分析了161項試驗，涉及3308例患者，所有患者均接受了毒性事件評估，其中2404例可評效。5級毒性事件的總發(fā)生率為1.81%(95%CI 1.36%~2.27%)，隨著時間的推移發(fā)生率沒有顯著變化。與5級毒性較高風險相關(guān)的基線特征是年齡和入組時的體能狀態(tài)評分≥2。所有試驗的ORR和CR率分別為25.1%和14.7%。

隨著時間的推移，ORR和CR率均顯著增高，其中ORR在2000~2005年為18.5%，在2006~2012年為25.9%，在2013~2019年為50.6%(P<0.001)。Ⅰ期試驗中的ORR因疾病亞型而異：急性髓系白血病的為20.2%，骨髓增生異常綜合征的為9.1%，淋巴瘤的為43.2%，慢性淋巴細胞白血病的為42.9%，急性淋巴細胞白血病的為15.1%，骨髓瘤的為16.5%。 (編譯 王雨萱)