美國(guó)堪薩斯大學(xué)醫(yī)學(xué)中心Wesson等報(bào)告，在血液系統(tǒng)惡性腫瘤臨床試驗(yàn)中，大多數(shù)為非隨機(jī)化設(shè)計(jì)，且隨時(shí)間推移該趨勢(shì)愈發(fā)強(qiáng)化。絕大多數(shù)隨機(jī)化設(shè)計(jì)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤試驗(yàn)使用了替代終點(diǎn)作為主要終點(diǎn)。(Eur J Cancer. 2022年2月27日在線版 DOI: 10.1016/j.ejca.2021.12.037)

診斷和治療的進(jìn)步，使血液系統(tǒng)惡性腫瘤的前景發(fā)生了巨大變化，因此評(píng)估臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的趨勢(shì)非常重要。為了描述五種常見血液系統(tǒng)惡性腫瘤關(guān)于隨機(jī)化和終點(diǎn)的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)情況，評(píng)估隨時(shí)間演變的趨勢(shì)，并檢查資金來源和病例來源國(guó)與隨機(jī)化比例和臨床終點(diǎn)利用情況間的關(guān)系，該項(xiàng)系統(tǒng)評(píng)價(jià)確定了自網(wǎng)站網(wǎng)站數(shù)據(jù)庫納入2015~2020年開始注冊(cè)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤臨床試驗(yàn)，數(shù)據(jù)包括隨機(jī)化狀態(tài)、主要終點(diǎn)類型、預(yù)計(jì)入組數(shù)、實(shí)際入組數(shù)。臨床終點(diǎn)的定義為總生存期和生活質(zhì)量，而替代終點(diǎn)包括所有的其他終點(diǎn)。

結(jié)果顯示，納入2609項(xiàng)相關(guān)試驗(yàn)，其中僅1/5(538項(xiàng)，21%)為隨機(jī)化設(shè)計(jì)，隨機(jī)臨床試驗(yàn)的比例從2015年的26% 顯著下降到2020年的19%(P<0.00001)。2015~2020年，替代終點(diǎn)作為主要終點(diǎn)的情況在所有血液系統(tǒng)惡性腫瘤隨機(jī)試驗(yàn)中保持相對(duì)一致，從2015年的84%到2020年的78%(P=0.352)。總體而言，只有15%的試驗(yàn)在隨機(jī)設(shè)計(jì)中使用了總生存期或生活質(zhì)量作為主要終點(diǎn)。 (編譯 張書語)