美國哥倫比亞大學(xué)歐文醫(yī)學(xué)中心Lassman等報告，在攜帶不同成纖維細胞生長因子受體(FGFR)基因改變的、復(fù)發(fā)性膠質(zhì)瘤患者中，F(xiàn)GFR抑制劑單藥Infigratinib(BGJ398)的療效有限，但攜帶FGFR1/FGFR3點突變或FGFR3-TACC3融合患者的疾病控制可持續(xù)1年以上。(Clin Cancer Res. 2022年3月28日在線版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-21-2664)

FGFR基因組改變(擴增、突變和/或融合)發(fā)生在約8%的神經(jīng)膠質(zhì)瘤中，尤以FGFR1和FGFR3常見。該項多中心開放標簽單臂Ⅱ期研究入組攜帶FGFR改變的、復(fù)發(fā)性/進行性神經(jīng)膠質(zhì)瘤成人患者，給予FGFR 1~3選擇性抑制劑Infigratinib 125 mg d1~21 q28。主要終點是研究者根據(jù)RANO標準評估的6個月無進展生存(PFS)率。

結(jié)果顯示，26例患者接受治療，6個月PFS率為16.0%(95%CI 5.0%~32.5%)，中位PFS為1.7個月(95%CI 1.1~2.8個月)，客觀緩解率為3.8%。4例的疾病控制持續(xù)時間超過1年，其中3例的治療前組織FGFR1(K656E，2例)或FGFR3(K650E，1例)類似位置存在激活性點突變。另1例有FGFR3-TACC3融合。高磷血癥是最常報告的、治療相關(guān)的不良事件(所有級別，76.9%;3級，3.8%)，且是FGFR抑制劑的已知的毒性事件。

(編譯 吳英)