美國貝勒醫(yī)學(xué)院Eckstein等報(bào)告，某些瘤種的實(shí)體瘤兒童患者M(jìn)EK抑制劑Selumetinib有效，但其對(duì)攜帶MAPK改變的難治性腫瘤患者療效有限。(J Clin Oncol. 2022年4月1日在線版 DOI: 10.1200/JCO.21.02840)

MATCH研究入組1~21歲的、復(fù)發(fā)/難治性實(shí)體瘤、淋巴瘤和組織細(xì)胞疾病患者，分入基于預(yù)定義基因改變檢測(cè)結(jié)果的分子靶向治療Ⅱ期研究。其中攜帶MAPK通路激活突變或融合的腫瘤患者接受MEK抑制劑Selumetinib(bid q28)直至疾病進(jìn)展或出現(xiàn)無法耐受的毒性。主要終點(diǎn)為客觀緩解率，次要終點(diǎn)包括無進(jìn)展生存期和Selumetinib的耐受性。

結(jié)果顯示，20例患者(中位14歲)接受了治療。所有的療效和毒性均可評(píng)估。最常見的診斷為高級(jí)別膠質(zhì)瘤(HGG，7例)和橫紋肌肉瘤(7例)。檢出21個(gè)可成藥突變，依次為KRAS(8例)、NRAS(3例)、HRAS(1例)、NF1中的失活突變(7例)和BRAF V600E(2例)。未見客觀緩解。3例以疾病穩(wěn)定為最佳緩解，其中2例為HGG患者(NF1突變，6個(gè)周期;KRAS突變，12個(gè)周期)。6個(gè)月無進(jìn)展生存率為15%(95%CI 4%~34%)。5例(25%)經(jīng)歷了≥3級(jí)不良事件，或可歸因于研究藥物。

(編譯 李曙光)