美國希望城綜合癌癥中心Khaled等報告，Narsoplimab治療造血干細胞移植相關性血栓性微血管病(HSCT-TMA)安全，顯著改善了實驗室TMA標志物，并獲得了臨床緩解和良好的總生存率。(J Clin Oncol. 2022年4月19日在線版 DOI: 10.1200/JCO.21.02389)

HSCT-TMA是一種嚴重的并發(fā)癥，死亡率很高，并且沒有獲批的治療方法。HSCT-TMA是由激活了補體凝集素途徑的內皮損傷引起的。為了評估MASP-2抑制劑Narsoplimab(OMS721)在成人HSCT-TMA中的安全性和有效性，該項單臂開放標簽關鍵試驗(NCT02222545)入組此類患者，給予Narsoplimab q7持續(xù)4~8周。主要終點緩解率需要達到兩類臨床改善：(1)實驗室TMA標志物(血小板計數(shù)和乳酸脫氫酶)，(2)器官功能或不需輸血。至少接受一劑的28例患者被納入全分析集(FAS)。

結果顯示，F(xiàn)AS人群的緩解率為61%。在各基線特征、HSCT特征和HSCT并發(fā)癥定義的亞組，緩解率均相似。FAS人群中74%的患者出現(xiàn)器官功能改善。FAS人群和緩解者在HSCT-TMA診斷100天后的生存率分別為68%和94%，F(xiàn)AS人群的中位總生存期為274天。Narsoplimab耐受性良好，不良事件是該人群的典型特征，未見明顯的安全性信號。

(編譯 楊閱馨)