美國紀(jì)念斯隆·凱特琳癌癥中心Ghione等報(bào)告，復(fù)發(fā)/難治性(r/r)濾泡性淋巴瘤(FL)，現(xiàn)有療法存在高度的變異性且療效并非最佳。Axicabtagene ciloleucel(Axi-cel)相對于這些現(xiàn)有療法顯示出顯著改善的臨床結(jié)局。(Blood. 2022年6月9日在線版 doi: 10.1182/blood.2021014375)

在關(guān)鍵性試驗(yàn)ZUMA-5中，Axi-cel在r/r FL患者中表現(xiàn)出較高的持久緩解率。本分析將ZUMA-5的臨床結(jié)局與國際SCHOLAR-5(按ZUMA-5標(biāo)準(zhǔn)來模擬RCT條件)外部對照隊(duì)列進(jìn)行比較。SCHOLAR-5數(shù)據(jù)來自五個(gè)國家的機(jī)構(gòu)，納入2014年7月后開始≥3線治療的r/r FL患者。

結(jié)果顯示，標(biāo)準(zhǔn)化死亡率(SMR)加權(quán)后降低了有效樣本量，SCHOLAR-5樣本從143例減少到85例，而ZUMA-5為86例。SCHOLAR-5和ZUMA-5的中位隨訪時(shí)間分別為25.4個(gè)月和23.3個(gè)月。SCHOLAR-5的中位總生存期(OS)和無進(jìn)展生存期(PFS)分別為59.8個(gè)月和12.7個(gè)月，而ZUMA-5均未達(dá)到。OS和PFS的風(fēng)險(xiǎn)比分別為0.42(95%CI 0.21~0.83)和0.30(95%CI 0.18~0.49)。

SCHOLAR-5中的總緩解率(ORR)和完全緩解(CR)率分別為49.9%和29.9%，ZUMA-5中的分別為94.2%和79.1%，優(yōu)勢比分別為16.2(95%CI 5.6~46.9)和8.9(95%CI 4.3~18.3)。與現(xiàn)有療法相比，Axi-cel改善了有意義的臨床終點(diǎn)。 (編譯 王垚松)