美國紀念斯隆·凱特琳癌癥中心Gounder等報告，在轉(zhuǎn)移性脂肪肉瘤患者中，一種靶向p53抑制的在研藥物、MDM2-p53拮抗劑BI 907828的疾病控制率高達87.5%。(摘要號3004)

在超過一半的癌癥中，P53被錯義突變所失活，這有助于逃避細胞周期停滯和細胞凋亡。MDM2蛋白的過表達是p53的潛在滅活劑。為了進一步明確口服BI 907828 在去分化脂肪肉瘤異種移植物中的抗腫瘤活性，該項Ⅰ期試驗入組的前96例患者中有49例是晚期脂肪肉瘤患者。

結(jié)果顯示，32例MDM2擴增的去分化脂肪肉瘤患者中，24例疾病穩(wěn)定，4例部分緩解，疾病控制率為87.5%。此外，所有15例高分化脂肪肉瘤患者的疾病都得到了控制，其中4例部分緩解。

在48例患者的安全隊列中，最常見的3~4級治療相關不良事件(TRAE)為中性粒細胞減少癥(10例)、血小板減少癥(9例)、貧血(5例)和惡心(3例)。

目前，劑量擴展隊列繼續(xù)入組，且已經(jīng)開始在去分化脂肪肉瘤的Ⅱ/Ⅲ期隨機研究中與多柔比星對比初始治療。 (編譯 孟貝茜)