韓國延世大學醫(yī)學院延世癌癥中心Kim等報告，艾日布林聯(lián)合吉西他濱治療脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤顯示出有希望的活性和可接受的安全性?；虮磉_通路富集分析或可預測生存，有待進一步明確。(Clin Cancer Res. 2022年6月21日在線版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-22-0518)

為了評估艾日布林聯(lián)合吉西他濱對脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤的療效和安全性，該項非隨機化、多中心、Ⅱ期研究入組含多柔比星方案化療1~2個療程后疾病進展的患者，給予艾日布林1.4 mg/m2和吉西他濱1000 mg/m2 d1、8 q21。主要終點為12周時的無進展生存率(PFSR12wks)，無效假設和備擇假設分別為PFSR12wks ≤20.0%和≥40.0%。探索性生物標志物分析對治療前腫瘤樣本進行了二代測序(NGS)。

結(jié)果顯示，納入37例患者，總體PFSR12wks為73.0%，達到主要終點。客觀緩解率、疾病控制率、中位無進展生存期和中位總生存期分別為16.2%、78.4%、5.6個月和31.9個月，結(jié)果不受組織學類型影響。未見新的安全信號和治療相關(guān)性死亡。NGS轉(zhuǎn)錄組分析顯示，TGFβ通路的功能富集主要與不良結(jié)局相關(guān)，而單一基因改變在很大程度上無法預測治療結(jié)局。 (編譯 田啟龍)