美國奧古斯塔大學喬治亞醫(yī)學院Casey等報告，在導致白血病和多發(fā)性骨髓瘤（MM）藥物獲批的關鍵臨床試驗中，納入受影響人群在人口統(tǒng)計學和地理區(qū)域方面存在顯著的代表性不足和不平衡問題。（J Clin Oncol. 2022年8月9日在線版  DOI: 10.1200/JCO.22.00504）

白血病和MM患者的治療和結局存在顯著差異。為了評估白血病和MM臨床試驗入組人群的人口統(tǒng)計學和地理多樣性的影響，該研究自美國食品和藥物管理局數(shù)據(jù)庫納入導致藥物獲批的臨床試驗，從網(wǎng)站和原始數(shù)據(jù)中收集人口統(tǒng)計學和地理數(shù)據(jù)，標準的描述性統(tǒng)計按照種族、民族、性別和惡性腫瘤亞型來匯總頻率、比例和95%置信區(qū)間（CI）。

結果顯示：41項（67.2%）導致藥物獲批的臨床試驗有種族數(shù)據(jù)，20項（48.8%）有民族數(shù)據(jù)；共包括13 731例患者，其中11 209
例（81.6%）為白人。在少數(shù)族裔中，亞裔和太平洋島民、黑人在慢性粒細胞白血病藥物試驗中的比例最高，分別為147例（12.7%）和61例（5.3%），在慢性淋巴細胞白血病藥物試驗中的比例最低，分別為55例（3%）和20例（1.1%）。

黑人、美洲原住民和西班牙裔在藥物試驗中的比例明顯較低，提示對比一般人群其代表性不足。女性在急性髓系白血病藥物試驗（44.7% vs. 60.5%，P<0.0001）中的代表性不足，男性在MM藥物試驗（55.3% vs. 60.2%，P<0.0001）和慢性粒細胞白血病藥物試驗（55.2% vs. 62.9%，P<0.0001）中的代表性不足。地理分布顯示，與除MM藥物試驗外的所有惡性腫瘤的死亡率相比，地理區(qū)域和行政州的藥物臨床試驗參與度均不足。

（編譯 吳文博）