美國Roswell Park綜合癌癥中心Wang等報告，在不宜強(qiáng)化化療的FLT3突變陽性急性髓系白血?。ˋML）患者中，吉瑞替尼聯(lián)合阿扎胞苷對比單用阿扎胞苷的復(fù)合完全緩解率更高，但總生存期未見顯著差異。（Blood. 2022年8月2日在線版  doi: 10.1182/blood.2021014586）

 新發(fā)的FLT3突變陽性AML患者的治療結(jié)局令人失望，這些患者不適合進(jìn)行強(qiáng)化化療。該項多中心、開放標(biāo)簽、Ⅲ期試驗將不符合強(qiáng)化誘導(dǎo)化療條件的、未接受過治療的、FLT3突變陽性AML成人患者按照2∶1的比例分予吉瑞替尼（120 mg/d）、阿扎胞苷或單用阿扎胞苷治療。主要終點是總生存期（OS）。

在中期分析（2020年8月26日）時，聯(lián)合組和單藥組分別有患者74例和49例，分別有20.3%和44.9%的患者接受了隨后的AML治療，包括FLT3抑制劑。聯(lián)合組和單藥組的中位OS分別為9.82個月和8.87個月（HR=0.916，95%CI 0.529~1.585，P=0.753），中位無事件生存期（EFS）均為0.03個月，使用復(fù)合完全緩解（CRc）定義的EFS分別為4.53個月和0.03個月（HR=0.686，95%CI 0.433~1.087，P=0.156），CRc率分別為58.1%和26.5%（率差為31.4%，95%CI 13.1%~49.7%，P<0.001）。

聯(lián)合組和單藥組不良事件發(fā)生率分別為100%和95.7%，≥3級不良事件分別為95.9%和89.4%。其中聯(lián)合組常見的包括發(fā)熱（47.9%）和腹瀉（38.4%）。

（編譯 王婧涵）