美國Sidney Kimmel綜合癌癥中心DeZern等報告，在免疫抑制治療無效的重度再生障礙性貧血患者中，半相合骨髓移植聯(lián)合相關(guān)方案可獲得出色的總體生存且有最低程度的移植物抗宿主?。℅VHD）。（Lancet Haematol. 2022年7月27日在線版）

復(fù)發(fā)性重度再生障礙性貧血是一種具有高發(fā)病率和死亡率的骨髓衰竭疾病。它通常在免疫抑制治療后復(fù)發(fā)時接受骨髓移植治療，但少數(shù)群體通常無法找到合適的匹配的供體。為了了解復(fù)發(fā)或難治性重度再生障礙性貧血患者半相合骨髓移植后的1年總生存率，該項單臂Ⅱ期臨床試驗（BMT CTN 1502）入組相關(guān)患者，給予降低強度的預(yù)處理方案、相關(guān)的HLA半相合供體移植、移植后使用基于環(huán)磷酰胺的GVHD預(yù)防方案。

入組標(biāo)準(zhǔn)：兒童患者和成人患者（≥75歲）；難治性（初始免疫抑制治療后至少3個月的重度再生障礙性貧血疾病）或復(fù)發(fā)性（一線免疫抑制治療后血細胞減少初步改善，但稍后恢復(fù)到滿足嚴(yán)重再生障礙性貧血疾病標(biāo)準(zhǔn)）的重度再生障礙性貧血疾??；足夠的體能狀態(tài)，ECOG PS評分0~1分、卡氏評分或Lansky評分≥60%；存在符合條件的半相合供體。主要終點為骨髓移植后1年的總生存率。

結(jié)果顯示，2017年5月1日至2020年8月30日，來自14個中心的32例復(fù)發(fā)或難治性重度再生障礙性貧血患者入組，31例接受了骨髓移植。中位年齡為24.9歲（IQR：10.4~51.3歲），中位隨訪24.3個月（IQR：12.1~29.2個月）。在接受移植的31例患者中，19例（61%）為男性，12例（39%）為女性。13例（42%）患者不是白人，19例（61%）為代表性不足的少數(shù)族裔群體，4例（13%）為亞裔，7例（23%）為黑人，1例（3%）為夏威夷/太平洋島民，1例（3%）不只一個族裔，7例（23%）為西班牙裔。

24例（77%）移植患者1年時仍存活，1例（3%）存活者自體恢復(fù)。1年總生存率為81%（95%CI 62%~91%）。最常見的3~5級不良事件（≥7例次）為7例次（23%）肝功能檢查異常，15例次（48%）心血管改變（包括竇性心動過速、心力衰竭、心包炎）、10例次（32%）胃腸道疾病、7例次（23%）營養(yǎng)障礙和8例次（26%）患呼吸系統(tǒng)疾病。移植后6例（19%）死于疾病和骨髓移植失敗。

（編譯 王婧涵）