美國加州大學舊金山分校海倫·迪勒家庭綜合癌癥中心Martin等報告，在多線治療失敗的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，單次輸注Ciltacabtagene autoleucel(Cilta-cel)有顯著和持久的緩解，且持續(xù)的健康相關生活質量(HRQOL)改善與臨床研究結果一致。(Lancet Haematol. 2022年10月7日在線版)

Cilta-cel是一種嵌合抗原受體T細胞療法，是一種具有兩個靶向B細胞成熟抗原的、單結構域抗體。

為了評估Cilta-cel在復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效，該項單臂、開放性、ⅠB~Ⅱ期研究(CARTITUDE-1)在美國的16個中心入組相關患者，淋巴細胞清除后5~7天，輸注單劑Cilta-cel(目標劑量0.75×106 CAR+T細胞/kg)。

入組條件：≥18歲;診斷為多發(fā)性骨髓瘤;ECOG PS評分≤1;≥3線治療失敗，或蛋白酶體抑制劑和免疫調節(jié)藥物均難治且并接受過蛋白酶體抑制劑、免疫調節(jié)藥物和抗CD38抗體治療。主要終點之前已有報道。在這里，研究者報告了次要終點，使用患者報告的結局評估的HRQOL。

結果顯示，2018年7月16日至2019年10月7日，78例患者入組并接受了Ⅱ期單采。68例接受了治療，其中43例(63%)為男性，49例(72%)為白人;中位隨訪16個月±9個月，患者報告結局被評估。

輸注后，總體健康狀況有短暫下降，隨后隨著時間的推移而改善，第464天相對基線時的平均變化為8.0分±20.9分，軀體量表(4.6分±21.1分)和情緒功能量表(1.9分±23.7分)也均有改善，但基于癥狀的評分下降(疼痛評估為-14.1分±31.5分，疲勞為-15.4分±29.5分)，這些均表明Cilta-cel治療后患者HRQOL改善。

(編譯 張銘珊)