上海瑞金醫(yī)院Mi等報(bào)告，在中國復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)患者中，單次輸注Ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)具有良好的風(fēng)險(xiǎn)效益，可在多線治療失敗的RRMM患者中產(chǎn)生早期、深度和持久的緩解。(J Clin Oncol. 2022年10月21日在線版)

cilta-cel是一種B細(xì)胞成熟抗原靶向嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法。為了評(píng)估cilta-cel在中國RRMM患者中的療效和安全性，該項(xiàng)關(guān)鍵的Ⅱ期開放標(biāo)簽研究(CARTIFAN-1)在中國8個(gè)地點(diǎn)招募≥ 3線治療失敗(包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)藥物)的RRMM成年患者，給予單劑cilta-cel輸注(目標(biāo)劑量0.75×106 CAR-T/kg)。主要終點(diǎn)是總緩解率。次要終點(diǎn)包括無進(jìn)展生存期(PFS)、總生存期(OS)以及不良事件(AE)發(fā)生率和嚴(yán)重性。

結(jié)果顯示，截至2021年7月19日，48例患者接受了cilta-cel輸注。中位隨訪18個(gè)月，總緩解率為89.6%(95%CI 77.3%~96.5%)，至首次緩解的中位時(shí)間約為1個(gè)月;77.1%(95%CI 62.7%~88.0%)的患者達(dá)到完全緩解或更好的緩解。中位的至緩解持續(xù)時(shí)間、PFS和OS均未達(dá)到。18個(gè)月的PFS率和OS率分別為66.8%(95%CI 49.4%~79.4%)和78.7%(95%CI 64.0%~88.0%)。常見的血液學(xué)AE包括貧血(100%)、中性粒細(xì)胞減少癥(97.9%)、淋巴細(xì)胞減少癥(95.8%)和血小板減少癥(87.5%)。97.9%的患者出現(xiàn)細(xì)胞因子釋放綜合征(3~4級(jí)為35.4%);中位發(fā)病時(shí)間為7天，中位持續(xù)時(shí)間為5天。85.4%的患者發(fā)生了感染(3~4級(jí)為37.5%)。cilta-cel輸注后發(fā)生了10例死亡，其中8例為治療相關(guān)的AE所致。

(編譯 王博宇)