上海兒童醫(yī)學中心Wang等報告，在復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL)兒童患者中，CD19/CD22雙重靶向的嵌合抗原受體(CAR)T細胞療法實現(xiàn)了相對持久的緩解，包括那些單獨或合并髓外復發(fā)的兒童。(J Clin Oncol. 2022年11月8日在線版)

在難治性疾病或高危血液學特征或孤立性髓外復發(fā)的B細胞ALL患者中，為了確定CD19和CD22雙重CAR T細胞聯(lián)合治療的安全性和有效性，該項Ⅱ期試驗于2019年9月17日至2021年12月31日招募了確診時年齡≤20歲的225例可評估患者，并首先進行安全性導入研究以確定推薦劑量。前30例(27例為推薦劑量)接受治療患者的中期分析，治療是安全有效的，因此該研究根據(jù)研究設計招募了更多的患者。

結果顯示，194例難治性白血病或血液病復發(fā)患者中，99.0%獲得完全緩解，所有患者的微小殘留病均為陰性?？傮w的12個月無事件生存(EFS)率為73.5%(95%CI 67.3%~80.3%)。43例患者復發(fā)，其中24例為CD19+/CD22+復發(fā)，16例為CD19-/CD22+復發(fā)，1例為CD19-/CD22-復發(fā)，2例復發(fā)的表型未知。6個月時，鞏固移植和持續(xù)性B細胞再生障礙與良好的結局相關。78例患者接受移植治療，2個月EFS率為85.0%(95%CI 77.2%~93.6%)，116例非移植患者的為69.2%(95%CI 60.8%~78.8%，P=0.03)。6個月時所有25例持續(xù)性B細胞再生障礙的患者在12個月時仍處于緩解狀態(tài)。20例單獨睪丸復發(fā)患者的12個月EFS率為95.0%(95%CI 85.9%~100%)，10例單獨中樞神經(jīng)系統(tǒng)復發(fā)患者的12個月EFS率為68.6%(95%CI 44.5%~100%)。198例(88.0%)患者出現(xiàn)細胞因子釋放綜合征，47例(20.9%)出現(xiàn)CAR T細胞神經(jīng)毒性，導致3例死亡。 (編譯 梁若凡)