大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院乳腺腫瘤科李曼教授團隊牽頭開展的多中心回顧性真實世界研究顯示，聯用哌柏西利(PAL)相對單用內分泌治療(ET)的至治療失敗時間(TTF)明顯更長，支持在真實環(huán)境中使用PAL + ET治療HR+/HER2-晚期乳腺癌(ABC)患者。在新發(fā)轉移性疾病和非中樞神經系統(tǒng)轉移的患者中，PAL + ET相比ET有明顯的總生存期(OS)獲益，但在進一步的研究中，隨訪時間需要增加。(摘要號 e13048)

隨機對照試驗(RCT)發(fā)現，與ET相比，PAL+ ET在HR+/HER2- ABC患者中具有相當大的生存優(yōu)勢。除了考慮患者特征、治療依從性和社會經濟因素外，這項真實世界的研究旨在補充現有的RCT數據。

該研究自全國7家癌癥中心電子病歷系統(tǒng)中回顧性檢索2007年9月至2020年5月接受PAL+ET(216例)和ET(215例)的HR+HER2- ABC患者資料，采用穩(wěn)定的逆概率加權法(SIPTW)嚴格平衡兩個隊列之間的變量。

結果共有400例患者符合研究分析的條件。204例(51%)患者接受PAL + ET治療，196例(49%)患者僅接受ET治療。在觀察結束時，兩個隊列中分別有162例(79%)和183例(93%)患者出現治療失敗，原因包括疾病進展(93.2% vs. 96.8%)、經濟能力(4.9% vs. 0%)、無法忍受的不良反應(1.9% vs. 0.5%)和未知原因(0% vs. 2.7%)。

大多數患者為絕經后(71.8%)，并有內臟轉移(65.2%)。13.0%的患者出現新的轉移性疾病，45.2%的患者接受了一線ET治療。超過半數(57.8%)患者接受了芳香化酶抑制劑治療，38.5%的患者接受了氟維司群治療。

兩組的中位隨訪時間分別為39.5個月和40.5個月，PAL + ET組與ET組的中位TTF分別為11.8個月和9.47個月(HR=0.69，95%CI 0.56~0.86，P=0.00057)，OS分析顯示中位OS分別為未達到(NR)和40.7個月(HR=0.84，95%CI 0.62~1.13，P=0.25)。

在SIPTW方面，標準化差異(-0.117~0.096)提示兩隊列特征的平衡性良好。PAL + ET組的加權中位TTF明顯長于ET組(11.8個月vs. 7.07個月;HR=0.63，95%CI 0.49~0.80，P=0.000139)。

然而，加權中位OS結果無統(tǒng)計學意義(NR vs. 38個月;HR=0.80，95%CI 0.53~1.21，P=0.29)。在校正后的亞組分析中，TTF表現出與總體人群相似的趨勢，并且在新發(fā)轉移性疾病和非中樞神經系統(tǒng)(CNS)轉移患者中，PAL + ET組的OS明顯長于ET組(HR=0.256，95%CI 0.112~0.586，P交互作用=0.013;HR=0.657，95%CI 0.443~0.973，P交互作用=0.013)。

(編譯 曹莉)