中山大學(xué)腫瘤防治中心郭榮平、韋瑋、李少華教授團隊牽頭的一項多中心、前瞻性Ⅲ期臨床研究顯示，肝切除術(shù)前新輔助FOLFOX—肝動脈灌注化療(HAIC)能為超出米蘭標(biāo)準(zhǔn)的可切除BCLC A/B期肝細(xì)胞癌(HCC)患者帶來生存獲益。(摘要號 4023)

對于可手術(shù)切除的超出米蘭標(biāo)準(zhǔn)的BCLC A/B期HCC患者，手術(shù)作為唯一的根治性手段，其療效仍不理想。本研究旨在探討術(shù)前新輔助FOLFOX-HAIC方案對此類患者的療效及安全性。

在這項多中心、前瞻性、Ⅲ期、開放、隨機對照臨床試驗中，可手術(shù)切除的超出米蘭標(biāo)準(zhǔn)的BCLC A/B期HCC患者在肝切除術(shù)前被按照1︰1的比例隨機分配至接受新輔助HAIC(治療組)或不接受任何新輔助治療直接手術(shù)(對照組)。主要研究終點為總生存期(OS)，次要研究終點為無進(jìn)展生存期(PFS)和安全性。

2016年3月至2022年8月，該研究在中國7家中心初篩了487例患者，其中392例符合入組標(biāo)準(zhǔn)的患者被隨機分配到肝切除術(shù)前新輔助FOLFOX-HAIC治療組(195例)，或直接手術(shù)的對照組(197例)，并納入意向治療分析(ITT)人群分析。治療組14例患者、對照組13例患者被排除出符合方案(PP)人群分析。

在ITT人群中，治療組的1年、2年、3年OS率分別為97.7%、86.3%、77.1%，對照組的分別為90.0%、80.9%、70.6%。治療組和對照組的中位PFS分別為17.4個月(95%CI 9.0~25.8個月)和9.8個月(95%CI 8.2~11.4個月)。

在PP人群中，治療組的OS和PFS明顯優(yōu)于對照組(P=0.032;P<0.001)。在PP人群中，治療組1年、2年、3年OS率分別為98.7%、91.1%、79.7%，對照組1年、2年、3年OS率分別為89.2%、79.3%和67.7%。PP人群中治療組和對照組的中位PFS分別為22.7個月(95%CI 10.9~34.5個月)和10.2個月(95%CI 8.4~12.1個月)。

治療組的OS和PFS明顯優(yōu)于對照組(P=0.001;P<0.001)。在ITT人群中，治療組的完全緩解(CR)率為11.3%，客觀緩解(ORR)率為61.5%，疾病控制率(DCR)為97.4%。安全性分析顯示，HAIC安全性很好，191例患者(97.9%)出現(xiàn)0~2級的HAIC相關(guān)不良事件。兩組的手術(shù)相關(guān)不良事件相似(P=0.265)。

(編譯 郭青青)