美國MD Anderson癌癥中心Pant等報告，在攜帶FGFR改變的16種不同類型的晚期實體瘤患者中，多線治療失敗后采用Erdafitinib有效。(摘要號3121)

Erdafitinib是一種口服藥物，可阻斷FGFR信號蛋白的活性，這些蛋白對多種正常細(xì)胞過程非常重要。該項開放標(biāo)簽的單臂Ⅱ期研究RAGNAR納入攜帶FGFR改變的、罹患晚期實體瘤(16種，但不包括尿路上皮癌)的成人患者和兒童患者共217例。所有患者(中位57歲)至少經(jīng)歷過一次系統(tǒng)治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，且沒有替代的治療方案，既往治療線數(shù)中位數(shù)為2。這項研究中腫瘤類型包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤、胃腸癌、婦科癌癥、肺癌和其他罕見腫瘤。

結(jié)果顯示，總緩解率為29.5%，包括6例完全緩解和58例部分緩解。在FGFR1~3突變和融合突變的亞組中，總緩解率相當(dāng)。疾病控制率為73.7%，臨床獲益率為45.6%，其中胰腺癌患者的總緩解率為56%，膽管癌患者的為52%。

除1例外，所有患者都經(jīng)歷了治療中出現(xiàn)的不良事件，其中70%為≥3級不良事件。安全性與既往報道一致。 (編譯 王子予)