美國麻省總醫(yī)院Plotkin等報告，布格替尼治療多瘤種均有影像學緩解，對多線治療失敗的NF2相關神經鞘瘤病(NF2-SWN，曾被稱為神經纖維瘤病2型)隊列患者臨床有效。(N Engl J Med. 2024; 390: 2284-2294.)

NF2-SWN是一種腫瘤易感綜合征，表現為多發(fā)性前庭神經鞘瘤、非前庭神經鞘瘤、腦膜瘤和室管膜瘤。該病即使進展也沒有獲批的療法。

該項籃式設計的Ⅱ期平臺試驗納入≥12歲的、NF2-SWN和進行性腫瘤的患者，給予布格替尼180 mg qd治療。一個中央審查委員會在每位患者中評估了1個靶腫瘤和最多5個非靶腫瘤。主要終點為靶腫瘤的影像學緩解。關鍵的次要終點是安全性、所有腫瘤的緩解率、聽力緩解和患者報告的結果。

結果顯示，共納入40例(中位年齡26歲)有進展性靶腫瘤的患者接受了治療，其中10例前庭神經鞘瘤、8例非前庭神經鞘瘤、20例腦膜瘤、2例室管膜瘤。中位隨訪10.4個月后，靶腫瘤的影像學緩解率為10%(95%CI 3%~24%)，所有腫瘤的為23%(95%CI 16%~30%)，其中腦膜瘤和非前庭神經鞘瘤患者的受益最大。治療期間，所有腫瘤類型的年增殖率均下降。35%(95%CI 20%~53%)的合格耳出現了聽力改善。

探索性分析表明，治療期間自我報告的疼痛嚴重程度下降(每月降低0.013個單位，95%CI 0.002~0.029個單位)。未見治療相關的4~5級不良事件。 (編譯 李佳)