法國里爾大學(xué)Penel等報告，晚期非脂肪組織肉瘤（NASTS）患者一線化療后，瑞戈非尼維持治療顯著延緩了疾病進(jìn)展，且總生存也有略有改善。（Ann Oncol. 2025年4月8日在線版）

晚期NASTS的維持治療尚未獲得批準(zhǔn)。為了探討一線治療后瑞戈非尼作為潛在維持治療選擇時的活性和安全性，該項雙盲、安慰劑對照、隨機Ⅱ期臨床試驗（EREMISS）納入6個周期多柔比星為主化療一線治療晚期疾病后疾病穩(wěn)定或部分緩解的此類NASTS患者，給予瑞戈非尼（120 mg/d，用3周停1周）或安慰劑治療。根據(jù)RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)，主要終點為無進(jìn)展生存期（PFS），由盲態(tài)中心審查委員會（BCR）評估。預(yù)設(shè)的假設(shè)檢驗參數(shù)為：安慰劑治療的PFS為4個月，瑞戈非尼預(yù)期的PFS為7個月，風(fēng)險比（HR）為0.57，單側(cè)檢驗，α為0.05，β為0.10，需要110例次事件和126例患者。

結(jié)果顯示，研究于2019年5月至2022年11月在17個中心招募126例患者，中位年齡為58歲（18~85歲），其中女性占55%。最常見的組織學(xué)亞型是平滑肌肉瘤（59%）。

122例患者（109例次事件）可供評估主要終點。安慰劑組和瑞戈非尼組中，BCR評估的中位PFS分別為3.5個月和5.6個月（HR=0.53，95%CI 0.36~0.78，P=0.001），中位總生存期分別為20.5個月和27.6個月（HR=0.78，95%CI 0.50~1.22，P=0.28），≥3級不良事件發(fā)生率分別為4.8%和56.3%。瑞格非尼組最常見的、≥3級臨床不良事件為乏力（9%）、動脈高血壓（8%）和皮疹（8%）。

（編譯 葛瑞民）