來(lái)自ENESTfreedom研究和ENESTop研究的最新數(shù)據(jù)表明，在停用尼洛替尼治療（包括一線治療治療和從伊馬替尼切換為尼洛替尼的治療）后，約半數(shù)費(fèi)城染色體（Ph）陽(yáng)性的慢性髓性白血病（CML）慢性期成人患者仍保持無(wú)治療緩解的狀態(tài)。該研究結(jié)果公布在舉辦于馬德里的歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）2017年會(huì)議中。（2017年EHA會(huì)議. 摘要號(hào)P601; P257）

ENESTfreedom研究結(jié)果

ENESTfreedom研究更新的、96周的結(jié)果表明：尼洛替尼一線（在停藥前有持續(xù)1年的深度分子學(xué)緩解）治療者隨訪至少3年，190例進(jìn)入無(wú)治療緩解期的CML患者中有近半數(shù)（48.9%，95%CI 41.6%~56.3%）仍然存在主要分子學(xué)緩解（BCR-ABL1國(guó)際評(píng)分≤0.1％），且在第96周停止治療，其中88例（46.3%）患者存在深度分子學(xué)緩解。在無(wú)治療緩解期大于48周的患者（100例）中，第2個(gè)48周內(nèi)發(fā)生的不良反應(yīng)事件較第1個(gè)48周的更少。骨骼肌疼痛相關(guān)性不良反應(yīng)事件在第1個(gè)和第2個(gè)48周內(nèi)的發(fā)生率分別為34%和9%。這些結(jié)果表明，隨著患者無(wú)癥狀緩解時(shí)間的延長(zhǎng)，不良反應(yīng)事件是減少的。

ENESTop研究結(jié)果

ENESTOP研究更新的、96周的數(shù)據(jù)評(píng)估了126例曾從伊馬替尼轉(zhuǎn)換為尼洛替尼且隨后獲得持續(xù)深度分子學(xué)緩解的無(wú)治療緩解患者。在第96周，仍有53.2%（95%CI 44.1%~62.1%）的患者維持無(wú)治療緩解狀態(tài)。對(duì)于無(wú)治療緩解大于48周的患者（73例），在第1個(gè)和第2個(gè)48周的無(wú)治療緩解期間不良反應(yīng)事件的發(fā)生率分別為82.2%和63.0%。在第1個(gè)和第2個(gè)48周的無(wú)治療緩解期間骨骼肌疼痛相關(guān)不良反應(yīng)事件的發(fā)生率分別為47.9%和15.1%。

研究述評(píng)

基于ENESTfreedom研究和ENESTop研究48周時(shí)分析的有效性和安全性結(jié)果，歐盟委員會(huì)的批件更新了尼洛替尼的產(chǎn)品特征摘要。其中表述：在符合該試驗(yàn)嚴(yán)格預(yù)定義療效標(biāo)準(zhǔn)的Ph染色體陽(yáng)性的CML慢性期患者中，超過(guò)50％的患者在尼洛替尼（包括一線治療和從伊馬替尼轉(zhuǎn)換為尼洛替尼）停藥后能保持無(wú)治療緩解。

牛津大學(xué)Weatherall分子醫(yī)學(xué)研究所血液學(xué)副教授Adam Mead表示：“這兩項(xiàng)研究的結(jié)果顯示了無(wú)治療緩解率在48周至96周之間的穩(wěn)定性，并進(jìn)一步證明了在特定CML患者中停止酪氨酸激酶抑制劑治療后分子學(xué)緩解的持久性。這是一個(gè)具有里程碑意義的重要發(fā)現(xiàn)，提示某些經(jīng)過(guò)嚴(yán)格篩選的慢性期患者可以考慮停止治療?！?/p>

（編譯 李洪照 審校 王化泉）