美國阿拉巴馬大學伯明翰分校等報告，急性早幼粒細胞白血病(APL)兒童患者對三氧化二砷(ATO)鞏固治療的耐受性良好，并且可以明顯降低蒽環(huán)類藥物的累積使用劑量，不但使標危和高危APL患者的復發(fā)風險維持在較低的狀態(tài)，而且患者的生存情況較好。(J Clin Oncol. 2017年8月2日在線版)

兒童腫瘤學組AAML0631試驗是一項Ⅲ期的歷史對照試驗，入組新診斷的APL患者，用于確定接受ATO鞏固治療和降低劑量的蒽環(huán)類藥物治療后患者的生存情況。該研究納入通過PML-RARα聚合酶鏈反應確診的新發(fā)APL患者(2~21歲)，根據診斷時的白細胞(WBC)計數分為標準風險(SR)組或高風險(HR)組。所有患者在誘導治療期間、鞏固治療期間及維持治療期間均接受全反式維A酸(ATRA)治療。所有患者均接受2個周期的ATO治療，治療時點包括：鞏固治療1療程，額外2個(SR組)或3個(HR組)包括大劑量阿糖胞苷和蒽環(huán)類藥物的鞏固療程，以及包括ATRA、口服甲氨蝶呤和巰嘌呤的維持治療階段。

結果顯示，共101例患者的結局可評估，其中SR組66例，HR組35例。3年總生存率為94%，無事件生存(EFS)率為91%。SR組和HR組的APL患者，總生存率分別為98%和86%(P=0.003)，EFS分別為95%和83%(P=0.03)。在AAML0631試驗中，SR組患者的EFS不劣于AIDA 0493研究的歷史對照組患者，該對照組患者使用大劑量蒽環(huán)類藥物，且不包括ATO鞏固治療。AAML0631試驗中的患者在鞏固治療1療程接受ATO后，3年復發(fā)率僅為4%，SR組和HR組患者之間的差異不顯著。

(編譯 張靜靜)