瑞典卡羅琳斯卡研究所Bergsten等報告的研究顯示，噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥(HLH)患者，多數(shù)可通過聯(lián)用依托泊苷/地塞米松而得到救治，但應(yīng)用環(huán)孢素A(CSA)預(yù)處理強化治療、將皮質(zhì)類固醇加入鞘內(nèi)治療、減少至造血干細胞移植(HSCT)時間，并未顯著改善患者轉(zhuǎn)歸。(Blood. 2017年9月21日在線版)

HLH是易漏診的危及生命的超炎癥反應(yīng)綜合征，包括家族性/遺傳性HLH(FHL)和繼發(fā)性HLH。在HLH-94研究中，估計5年生存率(pSu)為54%。系統(tǒng)性治療包括依托泊苷、地塞米松，從第9周開始使用CSA。家族性/遺傳性、復(fù)發(fā)性或重度及持續(xù)性疾病患者給予HSCT。在HLH-2004研究中，CSA被用于預(yù)處理，旨在降低HSCT前的死亡率和發(fā)病率。

中位隨訪時間5.2年，230/369例(62%)患者生存，5年pSu為61%。家族性/遺傳性和非家族性/遺傳性患兒的5年pSu分別為59%和64%。與既往數(shù)據(jù)(HLH-94研究)相比，使用HLH-94研究納入標(biāo)準(zhǔn)，HSCT前的死亡率降低并不顯著(27%降至19%，P=0.064，校正年齡和性別);與HLH-94研究相比，HLH-2004研究從治療開始至HSCT的時間更短(P=0.020，校正年齡和性別);HSCT時神經(jīng)系統(tǒng)改變發(fā)生率在HLH-94研究中為22%，而在HLH-2004研究中為17%(使用HLH-94納入標(biāo)準(zhǔn))。HSCT后總體5年pSu為66%，確診FHL患者為70%。進一步的分析為改善HSCT前治療效果提供了參考。

(編譯 張靜靜)