近日，百時(shí)美施貴寶公司(BMS)宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)了達(dá)沙替尼(Sprycel)片劑擴(kuò)展適應(yīng)證，治療兒童慢性期(CP)費(fèi)城染色體陽性(Ph+)慢性粒細(xì)胞白血病(CML)。該批準(zhǔn)走的是FDA的優(yōu)先審查程序，該藥獲得了FDA授予的孤兒藥資格。達(dá)沙替尼對(duì)兒童CML患者中的療效和安全性在97例CP-CML患者入組的兩項(xiàng)研究中得到證實(shí)。

達(dá)沙替尼在2006年首次獲得FDA批準(zhǔn)，治療慢性期Ph+ CML成人患者，這些成人患者之前接受了包括伊馬替尼在內(nèi)的治療后耐藥或不耐受。達(dá)沙替尼還被FDA批準(zhǔn)用于治療Ph+急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)成人患者。達(dá)沙替尼已在60多個(gè)國(guó)家獲得批準(zhǔn)。2010年10月，達(dá)沙替尼獲得FDA加速批準(zhǔn)，治療新確診的慢性期Ph+CML成人患者。

達(dá)沙替尼在兩項(xiàng)兒童CML臨床研究中進(jìn)行了評(píng)估。其中包括一項(xiàng)開放標(biāo)簽、非隨機(jī)、劑量范圍試驗(yàn)(NCT00306202)和一項(xiàng)開放標(biāo)簽、非隨機(jī)單臂試驗(yàn)(NCT00777036)。療效終點(diǎn)包括完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解(CCyR)、主要細(xì)胞遺傳學(xué)緩解(MCyR)和主要分子生物學(xué)緩解(MMR)。在參與這兩項(xiàng)研究的97例患兒中，51例來自單臂試驗(yàn)的患者為新確診CP-CML，46例患者曾使用伊馬替尼治療且不耐受，中位隨訪時(shí)間分別為4.5年和5.2年，至數(shù)據(jù)截止時(shí)，過半數(shù)緩解患者在數(shù)據(jù)截止時(shí)疾病沒有進(jìn)展。

CML在兒童中較罕見，占所有白血病患兒的不到3%，但較成年患者更具侵襲性，治療選項(xiàng)非常有限，在這個(gè)小患者群體中進(jìn)行臨床試驗(yàn)也比較有挑戰(zhàn)性。達(dá)沙替尼為慢性期費(fèi)城染色體陽性慢性粒細(xì)胞白血病患兒提供了新的治療選擇。BMS公司也在致力于探索達(dá)沙替尼在兒童血液系統(tǒng)腫瘤中更廣泛的應(yīng)用。

(編譯 隋唐)