近日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)阿斯利康公司Acalabrutinib(Calquencev)治療已接受過一種治療方案的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者。Acalabrutinib是一種Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，此前已獲FDA授予的優(yōu)先審評資格、突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格。(自FDA網(wǎng)站)

MCL是一種罕見且生長快速的非霍奇金淋巴瘤(NHL)。根據(jù)美國國立癌癥研究所(NCI)統(tǒng)計數(shù)據(jù)，MCL占美國所有NHL病例的3%~10%，診斷時往往已擴(kuò)散至淋巴結(jié)或骨髓等器官。

Acalabrutinib能阻斷淋巴瘤細(xì)胞用于增殖和擴(kuò)散所需的酶。在一項124例MCL患者的單臂臨床試驗中，81%的患者對Acalabrutinib治療后獲得緩解，其中40%完全緩解，41%部分緩解。FDA基于這一突出的療效數(shù)據(jù)，加速批準(zhǔn)了該藥物上市。

FDA藥物評估與研究中心Richard Pazdur指出，對此前接受治療而未獲緩解或疾病復(fù)發(fā)的MCL患者，Acalabrutinib提供了一種新的治療選擇。

ACE-LY-004 MCL研究的主要研究者、美國MD Anderson癌癥中心Michael L. Wang教授指出，Acalabrutinib的加速批準(zhǔn)為MCL患者帶來了福音，MCL是侵襲性較強(qiáng)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，診斷時一般較晚期，有較高的復(fù)發(fā)率。研究結(jié)果顯示，Acalabrutinib帶來比較高的總緩解率之外，40%的完全緩解率彰顯了Acalabrutinib造福MCL患者的潛力。

ACE-LY-004研究是一項Ⅱ期開放標(biāo)簽、單臂臨床試驗，入組124例復(fù)發(fā)或難治MCL患者。研究發(fā)現(xiàn)，Acalabrutinib治療最常見的不良反應(yīng)為貧血(46%)、血小板減少(44%)、頭痛(39%)、中性粒細(xì)胞減少(36%)、腹瀉(31%)、疲勞(28%)、肌肉痛(21%)、瘀斑(21%)。因不良反應(yīng)減量或中斷治療率為1.6%~6.5%。血液系統(tǒng)不良反應(yīng)中出血風(fēng)險要引起重視，手術(shù)前后3~7天不宜接受該藥治療。另外還有感染和第二原發(fā)腫瘤(最常見為皮膚癌)等不良反應(yīng)。

該研究結(jié)果將在近期召開的學(xué)術(shù)會議上進(jìn)行報告，這是公布的第一項Acalabrutinib臨床試驗，該藥用于其他血液系統(tǒng)腫瘤和實體瘤的臨床試驗都在進(jìn)行中。名為ACE-LY-308的Ⅲ臨床試驗也在進(jìn)行中，該研究探討的是該藥聯(lián)合苯達(dá)莫司汀+利妥昔單抗用于MCL一線治療的療效。

(編譯 王若溪)