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北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院

全球腫瘤快訊

會(huì)議特別報(bào)道

同種異體CAR-T臨床前研究結(jié)果公布

發(fā)表時(shí)間:2017-11-20

    會(huì)上,CRISPR Therapeutics公司首次公開報(bào)告了多項(xiàng)基于CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)開發(fā)的同種異體CAR-T的臨床前研究結(jié)果。

    CRISPR Therapeutics作為CRISPR領(lǐng)域的三大上市公司之一(Editas、Intellia Therapeutics),是一家致力于為嚴(yán)重疾病提供基因藥物的生物制藥公司,CRISPR技術(shù)先驅(qū)Emmanuelle Charpentier為其聯(lián)合創(chuàng)始人。

    如今的生物醫(yī)學(xué)界,CRISPR技術(shù)和CAR-T細(xì)胞療法同樣備受矚目。雖然第一個(gè)免疫細(xì)胞藥物諾華公司Kymriah(Tisagenlecleucel)以及第二種CAR-T療法Gilead公司(KitePharma)的Yescarta(axicabtagene ciloleucel)接連上市,讓整個(gè)醫(yī)藥行業(yè)對CAR-T療法的熱情持續(xù)高漲。但在細(xì)胞治療作為全球制藥巨頭新寵的大背景下,完全個(gè)性化的CAR-T療法似乎并不能滿足廣大患者的需求。耗時(shí)耗力以及高昂的成本讓公司承擔(dān)不來,患者無福消受。除此之外,自體CAR-T細(xì)胞療法在治療實(shí)體瘤方面,療效還有待提高。

    因此,將其變成一種規(guī)模化的治療方式,做到off the shelf(即用型產(chǎn)品),突破實(shí)體瘤這一壁壘或是所有研究者對新一代CAR-T的期望。

    而利用基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9的巨大潛力,可以對CAR-T細(xì)胞進(jìn)行改進(jìn),使其能夠適應(yīng)多樣化的腫瘤患者。CRISPR與CAR-T的結(jié)合,是各生物制藥公司躍躍欲試搶占先機(jī)的方向。

    CRISPR三大上市公司也早早進(jìn)入了這一領(lǐng)域,在此次會(huì)議上,CRISPR Therapeutics首次公開報(bào)告了多項(xiàng)基于CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)開發(fā)的同種異體CAR-T治療產(chǎn)品的臨床前研究結(jié)果。