其中一種被稱為CTX101的同種異體CD19 CAR-T產(chǎn)品，是該公司免疫腫瘤學研發(fā)管線中的領頭項目。由于CRISPR/Cas9系統(tǒng)具有獨特的功能，可實現(xiàn)高效和特定的多方面的編輯，因此與臨床上其他的方法相比，CTX101具有多個潛在的優(yōu)勢。

首先，可將CD19嵌合抗原受體或CAR插入到特定選擇的基因座中，而不是常見的隨機插入。其次，消除了T細胞受體(TCR)，能在不同的患者中使用同一批次產(chǎn)品。最后，消除1類主要組織相容性復合物(MHC I)，改善CAR-T細胞在off-the-shelf環(huán)境中的耐久性。

目前已經(jīng)完成了體外和體內的臨床前實驗，都得到了令人鼓舞的數(shù)據(jù)，可與慢病毒轉導的自體CAR-T細胞產(chǎn)品相媲美，證明了其抗腫瘤活性。相比較于病毒轉導的可變的CAR表達(諾華的CTL019)，CTX101能顯示一致的CAR表達。

CRISPR Therapeutics總裁Sam Kulkarni表示，根據(jù)這些數(shù)據(jù)，研究人員已經(jīng)啟動了生產(chǎn)制造和其他臨床前的活動，并期望在2018年底申請該項目的IND。目前，公司已經(jīng)和麻省總醫(yī)院癌癥中心(MGHCC) 簽署了為期兩年的合作協(xié)議，旨在通過基因編輯技術CRISPR/Cas9來改進T細胞療法在血液腫瘤以及實體瘤領域的應用。