德國研究者Schrappe等報(bào)告的國際隨機(jī)試驗(yàn)AIEOP-BFM ALL 2000顯示，盡管該試驗(yàn)中定義的標(biāo)危標(biāo)準(zhǔn)能鑒別出預(yù)后極佳的患者，但由于復(fù)發(fā)率增加，對于標(biāo)危的急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)患兒而言低強(qiáng)度治療方案并不成功。低強(qiáng)度治療方案僅在特定亞組中可行，彰顯了根據(jù)治療應(yīng)答情況選擇群體的生物異質(zhì)性。(J Clin Oncol. 2017年11月17日在線版)

延遲強(qiáng)化治療(DI)是治療兒童ALL不可或缺的一部分，但其相關(guān)毒性作用不容忽視。為了明確標(biāo)?；颊呓档椭委煆?qiáng)度的情況，AIEOP-BFM ALL 2000試驗(yàn)于2000年7月至2006年7月納入1164例(1~17歲)標(biāo)危ALL患者。

標(biāo)危定義為：在第33天和第78天無高危細(xì)胞遺傳學(xué)證據(jù)，且無法檢測到微小殘留病灶。該試驗(yàn)隨機(jī)將患者分為低強(qiáng)度DI方案組(P-Ⅲ;觀察組)和標(biāo)準(zhǔn)DI方案組(P-Ⅱ;對照組)。P-Ⅲ組的累計(jì)藥物劑量：地塞米松減量30%，長春新堿、多柔比星和環(huán)磷酰胺減量50%，療程從49天縮減到29天。

結(jié)果顯示：P-Ⅲ組和P-Ⅱ組患者的8年無病生存率分別為89.2%和92.3%(P=0.04)，累計(jì)復(fù)發(fā)率分別為8.7%和6.4%(P=0.09)，總生存率分別為96.1%和98.0%(P=0.06)。ETV6-RUNX1基因陽性的ALL患者和1~6歲的患者在兩組中表現(xiàn)相似。緩解期間死亡率相當(dāng)，表明兩組有相同的毒性作用。繼發(fā)性惡性腫瘤的8年累計(jì)發(fā)病率分別為1.3%和0.6%(P=0.37)。

(編譯 牛海玥 審校 王化泉)