以色列Tel Aviv大學(xué)Mittelman等報(bào)告，針對(duì)不適合其他治療或不可換藥治療的急性髓系白血病(AML)患者和晚期骨髓增生異常綜合征(MDS)患者，口服血小板生成素受體激動(dòng)劑Eltrombopag治療4級(jí)血小板減少癥或?yàn)橐环N新的選擇。(Lancet Hematol. 2017年12月11日在線版)

血小板減少癥是晚期MDS和AML患者威脅生命的并發(fā)癥。為了評(píng)估Eltrombopag治療血小板減少癥(4級(jí))的效果，ASPIRE研究可分為如下幾個(gè)階段：為期8周的開放標(biāo)簽雙盲階段和為期12周的隨機(jī)雙盲階段(第一階段和第二階段)，開放標(biāo)簽擴(kuò)展階段(第三階段)。入組標(biāo)準(zhǔn)：中危-2或高危成人MDS患者或AML患者;骨髓原始細(xì)胞計(jì)數(shù)≤50%;因骨髓功能不全所致的4級(jí)血小板減少。

第一階段結(jié)果顯示，17例接受Eltrombopag，且11例完成了治療。4例的血小板計(jì)數(shù)顯著增高，10例輸注血小板需求下降。

在第二階段，98例被隨機(jī)分入支持治療聯(lián)合Eltrombopag治療組，47例被分入聯(lián)合安慰劑組;分別有51%的MDS患者和49%的AML患者接受Eltrombopag治療，安慰劑治療的比例分別為47%和53%。治療的5~12周時(shí)，臨床相關(guān)血小板減少事件的每周平均發(fā)生率在Eltrombopag組為54%，在安慰劑組為69%(OR=0.20，P=0.032)。

Eltrombopag組和安慰劑組最常見的3~4級(jí)不良反應(yīng)為乏力(6% vs 2%)、低鉀血癥(6% vs 4%)、肺炎(5% vs 11%)和發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥(5% vs 13%);嚴(yán)重不良反應(yīng)發(fā)生率分別為58%和68%，其中分別有7例和2例疑似與治療相關(guān)。

(編譯 張威)