1月15日， FDA批準(zhǔn)Trisenox(三氧化二砷，arsenic rioxide)注射液聯(lián)合維甲酸一線治療存在t(15;17)易位或PML/RARα基因表達(dá)的新確診低危成人急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)。(自FDA網(wǎng)站)

此前，F(xiàn)DA基于已公布的臨床數(shù)據(jù)及Teva公司三氧化二砷全球安全數(shù)據(jù)庫的回顧數(shù)據(jù)，授予了Trisenox優(yōu)先審評(píng)資格。Trisenox同樣的適應(yīng)證在2016年11月獲得歐盟EMA批準(zhǔn)。

Ⅲ期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪50個(gè)月，初治低?；蛑形PL患者接受Trisenox聯(lián)合維甲酸治療的總生存率達(dá)到99%，且?guī)缀鯖]有復(fù)發(fā)。

APL是急性髓性白血病(AML)的一種特殊類型，可導(dǎo)致無法控制的出血，若不治療，患者可能在幾小時(shí)或幾天內(nèi)死亡，被FAB協(xié)作組定為急性髓細(xì)胞白血病M3型，該亞型約占全部AML患者的5%，在美國每年新確診人數(shù)約1500例，在歐洲每年大約確診1500~2000例。

三氧化二砷，俗稱“砒霜”。哈爾濱醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院張亭棟教授是砒霜治療白血病奠基人。陳竺教授團(tuán)隊(duì)?wèi)?yīng)用全反式維甲酸和三氧化二砷對(duì)急性早幼粒細(xì)胞白血病進(jìn)行了聯(lián)合靶向治療，使得這一疾病的5年無病生存率躍升至 90% 以上，達(dá)到治愈標(biāo)準(zhǔn)。

美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)指南公布了三氧化砷(As2O3)注射液的重要安全信息，警告了分化綜合征和心臟傳導(dǎo)異常等嚴(yán)重不良反應(yīng)。APL患者采用三氧化砷治療期間癥狀可能包括發(fā)熱、呼吸困難、急性呼吸衰竭、肺部浸潤、胸腔積液或心包積液、體重增加或外周水腫、低血壓及腎、肝或多器官功能障礙。

(編譯 王嵐)