法國 Bordeaux大學(xué)Mahon等報告，慢性期慢性髓性白血病(CML)患者，伊馬替尼替換為尼羅替尼治療后，維持MR4.5的患者可達(dá)到無治療緩解。(Ann Intern Med. 2018; doi: 10.7326/M17-1094)

無治療緩解期(TFR)——停用酪氨酸激酶抑制劑后仍保持緩解，是CML治療的新目標(biāo)。為了評估尼洛替尼二線治療停藥后的TFR，該項單臂Ⅱ期開放性研究(網(wǎng)站: NCT01698905)自18個國家的63個研究中心入組患者。納入標(biāo)準(zhǔn)：CML慢性期，接受TKI治療至少3年(伊馬替尼治療>4周，隨后尼羅替尼治療≥2年)，接受尼羅替尼治療能達(dá)到MR4.5(BCR-ABL1≤0.0032%);進(jìn)入1年鞏固治療;在鞏固治療期間持續(xù)MR4.5的患者，可計入TFR。

患者在鞏固治療期間接受尼羅替尼治療，進(jìn)入TFR后停止治療;未達(dá)到主要分子學(xué)緩解(MMR)或TFR期間明確失去MR4患者，可再次接受尼羅替尼治療。研究終點(diǎn)為不失去MMR或明確MR4，或停止治療48周內(nèi)重新治療患者比例。

結(jié)果顯示，163例接受伊馬替尼的患者更換為尼羅替尼治療，入組該研究并進(jìn)入鞏固階段。其中，126例達(dá)到計入TFR的標(biāo)準(zhǔn)，73例(58%)患者在48周時仍維持TFR，67例(53%)在96周時維持TFR;56例再次接受尼洛替尼治療的患者中，55例臨床獲益至少達(dá)到MMR，52例獲得MR4.5。沒有1例患者進(jìn)展到加速期或急變期。停用尼羅替尼后的最初48周內(nèi)，患者的肌肉骨骼疼痛副反應(yīng)更頻繁。

該研究入組異質(zhì)性患者人群，未比較繼續(xù)治療和停止治療患者之間的療效。

(編譯 郭曉川 審校 張偉京)