會上報(bào)告了首款CAR-T療法Tisagenlecleucel(Kymriah)治療成人復(fù)發(fā)/難治彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)的關(guān)鍵Ⅱ期臨床研究JULIET研究，14個(gè)月隨訪數(shù)據(jù)顯示，多數(shù)接受治療的患者

該研究共入組93例成人DLBCL患者，治療的總體緩解率為52%，其中40%為完全緩解，12%為部分緩解。接受治療后第3個(gè)月獲得完全緩解的患者中，80%的患者保持完全緩解狀態(tài)超過12個(gè)月，中位緩解持續(xù)時(shí)間未達(dá)到。

患者首次對Kymriah治療產(chǎn)生應(yīng)答后，12個(gè)月無復(fù)發(fā)生存率為65%，部分緩解患者中有54%(13/24例)成功轉(zhuǎn)化為完全緩解。所有接受細(xì)胞輸注的患者(111例)，12個(gè)月總生存率為49%，中位總生存為11.7個(gè)月。從輸注到數(shù)據(jù)截止的中位時(shí)間為14個(gè)月，最長輸注23個(gè)月。至數(shù)據(jù)截止時(shí)，Kymriah治療患者均未接受干細(xì)胞移植。

Kymriah輸注后8周內(nèi)，發(fā)生3~4級細(xì)胞因子風(fēng)暴(CRS)患者比例為22%，15%的患者接受了Tocilizumab來對抗CRS，研究過程中未發(fā)生腦水腫相關(guān)死亡。12%的患者發(fā)生3~4級神經(jīng)系統(tǒng)不良事件。 持續(xù)超過28天的3~4級的血細(xì)胞減少、感染和發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少發(fā)生率分別為32%、20%和15%。

今年5月2日，美國FDA批準(zhǔn)諾華Kymriah治療復(fù)發(fā)或難治性(r/r)彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)的成人患者(先前接受過兩次或以上的系統(tǒng)治療)，這是FDA批準(zhǔn)Kymriah的第二個(gè)適應(yīng)證。首個(gè)適應(yīng)證是去年8月獲批用于治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血病(ALL)，且病情難治或出現(xiàn)兩次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者。

(編譯 王落義)